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Precision BioSciences、DMD向けARCUSヌクレアーゼ遺伝子編集療法PBGENE-DMDの臨床試験を開始
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子編集療法PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験で最初の患者に投与した。この治療法は、ARCUSヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子のエ... -
CRISPR遺伝子治療の包括的レビュー：鎌状赤血球症やβサラセミアへの応用の可能性と課題
International Journal of Basic & Clinical Pharmacology グローバル 概要 CRISPR-Cas9は、RNAガイドヌクレアーゼを用いてDNA配列を精密に改変する画期的なゲノム編集技術であり、その発見、作用機序、治療応用、および現在の限界について包括的にレビュ... -
遺伝子編集スタートアップ競争激化：CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Beam Therapeuticsが主要技術でリード
New Market Pitch アメリカ 概要 New Market Pitchの分析によると、遺伝子編集分野ではCRISPR Therapeuticsが承認と商業利用で先行し、Intellia Therapeuticsはin vivo遺伝子編集の第3相試験で進展を見せています。Beam Therapeuticsはベース編集技術が2つ... -
UCバークレー・ダウドナ研究室、AIで最小CRISPRヌクレアーゼを再設計、in vivoデリバリーを革新
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 UCバークレーのInnovative Genomics Institute（IGl）の研究者らが、人工知能（AI）を用いてCRISPRヌクレアーゼを最小化し再設計する技術をScience誌に発表した。このブレークスルーは、遺伝子編集タンパク質のサイズ...
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