UCバークレー・ダウドナ研究室、AIで最小CRISPRヌクレアーゼを再設計、in vivoデリバリーを革新

2026年7月26日

CRISPR Medicine News アメリカ

概要

UCバークレーのInnovative Genomics Institute（IGl）の研究者らが、人工知能（AI）を用いてCRISPRヌクレアーゼを最小化し再設計する技術をScience誌に発表した。このブレークスルーは、遺伝子編集タンパク質のサイズを大幅に縮小し、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターへの搭載を可能にすることで、体内への標的デリバリーを劇的に改善する。in vivo遺伝子治療の最大の障壁の一つを克服する画期的な進展だ。

詳細

主要成果

カリフォルニア大学バークレー校のInnovative Genomics Institute (IGl) の研究者らが、人工知能（AI）を活用して最小限のCRISPRヌクレアーゼを再設計する革新的な手法をScience誌に発表しました（2026年7月16日公開）。この技術は、遺伝子編集タンパク質のサイズを劇的に縮小し、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターへの搭載を可能にすることで、体内での遺伝子治療デリバリーにおける最大の障壁の一つを克服するものです。

技術・臨床詳細

研究チームは、特にCas12fのような自然界で最小クラスのCRISPRヌクレアーゼに焦点を当て、AIアルゴリズムを用いてその構造をさらに最適化しました。Cas12fは、その小型さゆえに、広く利用されているCas9に比べてAAVベクターに搭載しやすい利点がありますが、依然としてin vivoデリバリーを完全に最適化するには課題がありました。AIは、数百万のタンパク質配列と構造のデータを分析し、Cas12fのコア機能を維持しつつ、デリバリーを最大化するためのさらなる小型化と効率化を実現する変異体を設計しました。これにより、AAVベクターのペイロード限界を超えずに、より効率的かつ安全に遺伝子編集ツールを標的細胞へ届けられる可能性が示されました。この技術は、オフターゲット効果の削減や、特定の組織への標的化能力の向上にも寄与すると期待されています。

背景・業界文脈

遺伝子治療において、治療遺伝子や遺伝子編集ツールを安全かつ効率的に標的細胞へ届けるデリバリーシステムは、開発における最も重要な課題の一つです。AAVベクターは、その高い安全性と組織特異性から最も有望なデリバリーツールとされていますが、その搭載できる遺伝子サイズに厳密な制限があります。CRISPR-Cas9などの初期のゲノム編集ツールは、このサイズ制限によってin vivoでの応用が制約されてきました。今回のAIによるヌクレアーゼの再設計は、このデリバリーのボトルネックを打破し、遺伝子治療のin vivo応用範囲を劇的に拡大する可能性を秘めています。

今後の展望

AIによって最適化された最小CRISPRヌクレアーゼは、様々な遺伝性疾患、神経変性疾患、がんなどの治療に新たな道を開くことが期待されます。今後、この再設計された酵素のin vivoでの有効性、安全性、長期的な安定性に関する詳細な臨床前評価が加速するでしょう。また、このAI駆動型設計プラットフォームは、CRISPRシステム以外の遺伝子編集ツールや、他の治療用タンパク質の最適化にも応用できる可能性があり、バイオ医薬品開発全般に大きな影響を与える可能性があります。遺伝子治療の普及に向けた重要な技術革新として、今後の研究開発の進展が強く注目されます。

元記事: https://crisprmedicinenews.com/news/ai-redesigns-minimal-crispr-nucleases/

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