1. 承認申請とリアルワールドデータ（3行でつかむ）

• 承認申請とは：臨床試験などで集めた証拠をまとめ、規制当局に「この薬を売ってよいか」の判断を求める手続きです。米国ではNDA（新薬承認申請）・BLA（生物製剤承認申請）、EUではMAA（販売承認申請）、日本では製造販売承認申請と呼びます
• 迅速化制度とは：重い病気の薬を早く届けるために、開発中の助言を手厚くする、審査期間を短くする、早い段階のデータで承認し、後から確かめる、という3つの方向の制度が日米欧にあります（整理は本記事による）
• リアルワールドデータとは：FDAは「日常的にさまざまな情報源から収集される、患者の健康状態や医療の提供に関するデータ」と定義し、電子カルテ、診療報酬請求データ、製品・疾患レジストリなどを例に挙げています事実

2. 新薬承認の流れ ― 治験の届出から承認まで

FDAの説明によると、治験薬を州境を越えて輸送するには法律上の適用除外が必要で、「INDは、治験依頼者がこの適用除外をFDAから技術的に得るための手段」です事実。 INDには次の3つの領域の情報が必要とされています事実。

すべて事実（FDA「Investigational New Drug (IND) Application」［参考資料1］）。FDAは、IND提出後30暦日は臨床試験を始めてはならず、その間にFDAが安全性の観点から審査する機会を持つとしています事実。

日本でも同じ考え方の仕組みがあります。PMDAによると、新有効成分薬物などについて初めて治験計画届を出した者は、届出日から起算して30日を経過した後でなければ、医療機関に治験を依頼したり治験を開始したりしてはならないとされています事実。 PMDAは、治験届に添付するDNA反応性（変異原性）不純物の評価と管理状況の資料の記載例も公表しています事実。 不純物の管理は、治験の入口から問われているということです（本記事による解説）。

3. 申請書類の型 ― CTDの5つのモジュール

承認申請の書類は、日米欧で共通の型にそろえられています。 ICHは「品質・安全性・有効性の情報をすべて共通の書式（CTD：コモン・テクニカル・ドキュメント）にまとめるという合意は、規制当局の審査プロセスに革命をもたらした」としています事実。

すべて事実（ICH「M4 : The Common Technical Document」［参考資料3］）。ICHによると、CTDは2000年11月に合意され、EUと日本では2003年、米国FDAでは2017年に新薬申請の必須書式になりました。第2〜5部は全地域共通を意図しています事実。

4. 素材技術者の視点①：材料の情報は「誰の書類」に入るのか

5. 日米欧の迅速化制度

重い病気の薬を早く届けるための制度は、日米欧それぞれにあります。名前は違っても、何を速くするのかで整理すると見通しがよくなります（整理は本記事による）。

すべて事実（FDA［参考資料4・5］、EMA［参考資料7・8・9］、厚生労働省［参考資料10・11・12］）。3つの行への振り分けは本記事による整理で、各制度は複数の性格をあわせ持つことがあります（例：日本の先駆的医薬品は相談と審査の両方を含む）。

(1) 米国 ― 4つの迅速化プログラム

FDAの2014年5月のガイダンスは、Fast Track、Breakthrough Therapy、Accelerated Approval、Priority Reviewの4つを比較しています事実。 Breakthrough Therapy は2012年のFDA安全・革新法（FDASIA）902条によって FD&C法506条(a)に加えられた指定です事実。 Priority Review は「受領から6か月以内に処分することを目標とする（標準審査では10か月）」とされています事実。 同ガイダンスは脚注で、PDUFA V の「Program」（2012年10月1日〜2017年9月30日に受領した新有効成分のNDAと新規BLAが対象）では、審査の時計は受領日から始まる60暦日の受理審査期間の終了時から動き出すと説明しています事実。 迅速承認（Accelerated Approval）の仕組みと代替エンドポイントについては、本シリーズ「バイオマーカーと臨床評価指標」編で詳しく扱います。

(2) EU ― PRIME・迅速審査・条件付き販売承認

EMAは、中央審査方式での販売承認申請の評価は「申請者が追加情報を出すためのクロックストップを数えずに最大210日かかりうる」とし、 十分な根拠があればCHMPが150日に短縮できるとしています事実。 条件付き販売承認は、「追加データがまだ必要であるという事実に内在するリスクを、薬がすぐに使えることの利益が上回る」場合に、通常より少ない臨床データで認めるもので、 1年有効で毎年更新でき、特定の義務を果たせば標準的な販売承認に切り替えられます事実。 EMAは、公衆衛生上の緊急事態（パンデミックなど）の薬については「より少ない薬学的データ・非臨床データも受け入れられうる」としています事実。

(3) 日本 ― 先駆的医薬品と条件付き承認

厚生労働省は先駆的医薬品の指定要件の1つ目「治療薬の画期性」として、新作用機序などと並んで「革新的な薬物送達システムを用いていること」を挙げています事実。 DDS（薬物送達システム）そのものが、制度上「画期性」の根拠になりうるということです（本記事による解説）。 4つ目の要件は世界に先駆けて（または同時に）日本で申請する意思と体制で、最初の国の申請日から3か月以内の申請は同時申請とみなすとされています事実。

条件付き承認の通知（2020年8月31日、2024年10月23日改正）は、対象を、重篤な疾患で、既存の方法より医療上明らかに優れ、 検証的臨床試験の実施が困難か、患者数が少ないなどで実施に相当の期間を要する医薬品などとしています事実。 承認後の確認の手段は必ずしも臨床試験に限らず、MID-NETなどの医療情報データベースや患者レジストリを活用した調査も使えるとしています事実。 ここで、第8章のリアルワールドデータとつながります。

6. 本稿の計算：審査期間はどれだけ縮むのか

実際にどれくらい使われているのでしょうか。FDA（CDER）の年次報告書によると、2025年に承認された新薬（新規の有効成分・生物製剤）46品目のうち事実、 次のとおり迅速化制度が使われました事実。

同じ報告書は、46品目のうち32品目（70%）が他国より先に米国で承認されたこと、39品目（85%）が最初の審査サイクルで承認されたこと、 44品目（96%）でPDUFAの目標日を守ったことも記しています事実。 また、審査期間を10〜12か月から1〜2か月に縮めることを目指す新しい「Commissioner's National Priority Voucher（CNPV）」で最初の処分を行ったとしています事実。 この新制度が今後どこまで広く使われるかは未確定／将来です。

7. 素材技術者の視点②：審査が速くなるほど、製造は先に走らされる

8. リアルワールドデータ（RWD）とリアルワールドエビデンス（RWE）

(1) 定義と法律上の位置づけ

FDAはRWEを「RWDの解析から得られる、医療製品の使用状況と潜在的な利益またはリスクに関する臨床的な証拠」と定義しています事実。 つまりRWDは材料（データ）、RWEはそこから導いた結論（証拠）という関係です（本記事による解説）。

FDAはこれに応えて2018年にRWEプログラムのフレームワークを作り、既承認薬の新しい効能の承認や承認後の試験要件への活用を評価するとしています事実。 FDAは、RWDとRWEを承認後の安全性の監視と評価には長く使ってきたが、有効性の裏づけへの利用はより限られていたとも書いています事実。

(2) 実際に承認に使われた例

2021年7月16日、FDAは移植後の拒絶反応を防ぐ免疫抑制剤 Prograf（タクロリムス）の肺移植への新しい効能を承認しました。 FDAはこれを「有効性のリアルワールドエビデンスを提供する非介入（観察）研究にもとづく」承認と説明しています事実。

• データ源：米国保健福祉省が支援する移植レシピエントの科学的レジストリ（SRTR）のRWD。米国のすべての肺移植について集められたデータに、社会保障庁の死亡記録を補ったもの事実
• なぜ認められたか：FDAは、適切な目的に合った（fit-for-purpose）RWDにもとづき、適切な対照と比較した、よく設計された非介入研究は、FDAの規則上「適切かつ十分に管理された」研究とみなされうることを示す、としています。比較の対照は、免疫抑制療法がない（または最小限の）場合のよく記録された自然経過でした事実
• ほかの証拠：他の固形臓器移植でのランダム化比較試験が、確認的な証拠として加わっています事実

RWDが単独で承認を決めたのではなく、「転帰が客観的で、対照となる自然経過がよく分かっている」条件と、ほかの試験の証拠がそろった点が重要です（本記事による解説）。 なお本記事は、この薬の有効性・安全性を評価するものではありません。

(3) EUと日本のRWD基盤

すべて事実（EMA［参考資料16］、PMDA［参考資料17］、厚生労働省［参考資料12］）。

9. ドラッグ・ラグとドラッグ・ロス

厚生労働省はドラッグ・ロスを「欧米で承認されている医薬品が、日本国内では開発着手されていない状態」と説明しています事実。 日本で開発はされているが承認が遅れる状態は、一般にドラッグ・ラグと呼ばれます（本記事による解説）。

対策の1つとして、厚生労働省は2023年12月25日の通知で、海外で臨床開発が先行した医薬品について、国際共同治験に日本が参加する前の日本人での第I相試験は、必要と考えられる場合を除き、原則として追加実施する必要はないとしました事実。 通知はその背景として、海外の新興バイオ医薬品企業が初期開発を行う革新的な医薬品を中心に、海外で早期の臨床開発が進んでから日本の参加が検討されるケースが増えていることを挙げています事実。 ただし、安全域の狭い医薬品などでは日本人第I相試験の要否をより慎重に判断するとしています事実。

10. 課題と、まだ決まっていないこと

(1) RWEで「有効性」を示せる範囲

FDAはRWEの有効性への利用が従来はより限られていたとしており事実、 2021年の例も、客観的な転帰と明確な自然経過、ほかの試験の証拠がそろった条件でした事実。 どのような条件ならRWEで有効性を示せるかの一般則は、本稿の調査時点（2026年9月）では確立していると言えません未確定／将来。

(2) 新しい迅速化の仕組みの行方

米国のCNPV（審査を1〜2か月に縮めることを目指す）は最初の処分が行われた段階です事実。 迅速承認の新しいルール（2023年の法改正）を具体化するFDAのガイダンスも、2024年12月時点でドラフトです事実。 いずれも運用がどう定まるかは未確定／将来です。

(3) ドラッグ・ロス対策の効果

日本人第I相試験の考え方の見直しや、未着手品目への開発要請・公募などの対策が、未着手品目の数をどこまで減らすかは、 本稿の調査時点では確認できる実績がありません未確定／将来。

11. 用語集

12. 参考資料（一次情報）

1. FDA「Investigational New Drug (IND) Application」（ページ更新日 2026年9月16日） — fda.gov
2. 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「医薬品（薬物）の治験計画届出制度」 — pmda.go.jp
3. ICH「CTD — M4 : The Common Technical Document」 — ich.org
4. FDA「Guidance for Industry: Expedited Programs for Serious Conditions – Drugs and Biologics」2014年5月（PDF） — fda.gov
5. FDA「Breakthrough Therapy」 — fda.gov
6. FDA「Expedited Program for Serious Conditions — Accelerated Approval of Drugs and Biologics — Guidance for Industry（Draft）」2024年12月（PDF） — fda.gov
7. European Medicines Agency「PRIME: priority medicines」 — ema.europa.eu
8. European Medicines Agency「Accelerated assessment」 — ema.europa.eu
9. European Medicines Agency「Conditional marketing authorisation」 — ema.europa.eu
10. 厚生労働省「先駆的医薬品指定制度について」 — mhlw.go.jp
11. 厚生労働省 医薬・生活衛生局 医薬品審査管理課「先駆的医薬品指定制度（医薬品の先駆け審査指定制度）について」第9回医薬品等行政評価・監視委員会 資料2、令和4年（2022年）9月14日（PDF） — mhlw.go.jp
12. 厚生労働省 医薬局 医薬品審査管理課長「『医薬品の条件付き承認の取扱いについて』の一部改正について」医薬薬審発1023第2号、令和6年（2024年）10月23日（改正後の通知を含む） — mhlw.go.jp
13. U.S. Congress「21st Century Cures Act」Public Law 114-255、2016年12月13日（Sec. 3022 Real World Evidence） — govinfo.gov
14. FDA「Real-World Evidence」（ページ更新日 2026年6月3日） — fda.gov
15. FDA「FDA approves new use of transplant drug based on real-world evidence」2021年7月16日 — fda.gov
16. European Medicines Agency「Data Analysis and Real World Interrogation Network (DARWIN EU)」 — ema.europa.eu
17. 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「MID-NET（医療情報データベース）」 — pmda.go.jp
18. 厚生労働省「ドラッグロス解消に向けた取組（令和6年度～）検討状況」資料2-3、第65回 医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議、令和7年（2025年）9月29日（PDF） — mhlw.go.jp
19. 厚生労働省 医薬局 医薬品審査管理課長「海外で臨床開発が先行した医薬品の国際共同治験開始前の日本人での第Ⅰ相試験の実施に関する基本的考え方について」医薬薬審発1225第2号、令和5年（2023年）12月25日 — mhlw.go.jp
20. FDA「Drug Master Files (DMFs)」 — fda.gov
21. eCFR（米国連邦規則集）「21 CFR 314.420 Drug master files」 — ecfr.gov
22. 医薬品医療機器総合機構（PMDA）「原薬等登録原簿（MF）」 — pmda.go.jp
23. FDA（CDER）「Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2025」（PDF） — fda.gov

13. 主張と出典の対応表（監査）

最終更新：2026年9月26日／出典は一次情報（FDA・EMA・厚生労働省・PMDAの公表資料と通知、ICHの公開情報、米国の法律と連邦規則）に限定しています。 制度の整理や材料・製造上の読み取りを含むため、それらは「解説」として出典付きの事実と区別しています。 審査期間は国ごとに起算点や中断の扱いが異なるため、第6章の月数換算は同じ国の中での標準と迅速化の差を見るためのもので、国どうしの比較ではありません。 CNPVや迅速承認の新ルールの運用、RWEで有効性を示せる条件、ドラッグ・ロス対策の効果は、確定した一次情報がないため「未確定／将来」としています。 本記事は承認制度の解説であり、個々の薬の効果・安全性を評価するものではなく、医療上の助言でもありません。 図はすべて説明用の概念図です。図1〜図6はベクター作図、ヒーロー画像はAI生成イメージであり、いずれも実際の申請書類や審査の記録を示すものではありません。