INSTITUTION PROFILE ／ 創薬・DDS
FDA
― 世界の新薬が「最初に通る」米国の承認当局
FDA（米国食品医薬品局）は米国政府の規制当局で、自分では薬を作りません。 役割は米国で売られる薬を審査して承認し、開発の進め方をガイダンスで示すことです。 権限が及ぶのは米国の中だけですが、米国で薬を売りたい企業は国籍を問わずFDAの審査を受けるため、 影響は実質的に世界中の製薬企業に届きます。 本稿では、FDAが創薬・DDSにどこまで影響を持つのかに絞って整理します。
この記事でわかること
- 30秒でわかるFDA
- どんな機関か ― 影響力の「型」
- 創薬・DDSで何をしているか
- 影響力の範囲（権限と地域）
- 関わっている企業・組織
- 今後の見通し
- 用語集／出典／主張と出典の対応表
1. 30秒でわかるFDA
正式名称U.S. Food and Drug Administration
（米国食品医薬品局）米国保健福祉省（HHS）の中の機関
（米国食品医薬品局）米国保健福祉省（HHS）の中の機関
国米国本部はメリーランド州シルバースプリング
機関の種類連邦政府の規制当局新薬と抗体などの治療用タンパク質はCDER、ワクチンや血液製剤はCBERが担当
設立1906年同年の純正食品・医薬品法で現在の規制業務が始まった。現在の名称は1930年から
人数規模20,593 FTE2025会計年度の常勤換算の人員。食品・機器などを含む全分野の合計
予算約70億ドル2025会計年度。51%が連邦予算、49%が業界の支払う手数料
創薬・DDSへの関与承認審査とガイダンス新薬の承認、迅速化制度の指定、モダリティ別の開発指針
影響が及ぶ範囲米国市場（企業の国籍は問わない）2025年の新薬46品目のうち32品目は米国が世界で最初の承認
まず押さえるべき1点
FDAの権限は米国の中だけですが、その「米国市場」に入りたい企業は世界中にいます。 CDER（医薬品評価研究センター）の年次報告によると、2025年に承認した新薬46品目のうち 32品目（70%）は米国が世界で最初の承認でした 事実。 また、米国で使われる医薬品の有効成分メーカーの約78%は米国の外にあるとFDA自身が示しています 事実。 つまりFDAは、国内の当局でありながら世界の新薬開発が最初に目指す審査の場になっています。
2. どんな機関か ― 影響力の「型」
創薬・DDSの記事に出てくる「機関」は、企業と違って自分では薬を作りません。 その代わりに、どういう経路で業界に影響を与えるかで4つの型に分けられます。
3. 創薬・DDSで何をしているか
FDAの中で新薬の審査を担うのは主にCDER（医薬品評価研究センター）です。 2003年6月30日に、モノクローナル抗体や治療用タンパク質の審査がCBER（生物製剤評価研究センター）からCDERへ移されました。 ワクチンや血液製剤はCBERに残っています 事実。
| 活動 | 中身 | 数字・例（FDAの公表値） |
|---|---|---|
| 新薬の承認審査 | 米国で一度も承認・販売されたことのない「novel drug」を審査して承認する | 2025年はCDERが46品目（新規有効成分34、生物製剤12）。CBERと合わせると58品目。2026年は9月25日までに44品目 |
| 迅速化制度 | 重い病気の薬を早く届けるための4制度：ファストトラック、ブレークスルーセラピー、優先審査、迅速承認。優先審査は申請から6か月以内の判断を目標とする（通常は10か月） | 2025年の新薬46品目のうち33品目（72%）が1つ以上を利用。内訳はファストトラック18、ブレークスルー15、優先審査21、迅速承認11 |
| 新しい優先審査（CNPV） | 2025年6月に発表した試行制度。米国の5つの国家的優先課題（公衆衛生危機、画期的治療、大きな未充足ニーズ、国内回帰とサプライチェーン、費用の抑制）に合う品目に審査券を出す | 審査期間の目標は1〜2か月（従来の優先審査は6か月以上）。審査券は他社に譲渡できない |
| モダリティ別のガイダンス | 新しい種類の薬について、開発時に何を調べればよいかをFDAの「現在の考え方」として示す | 抗体薬物複合体（ADC）の臨床薬理（2024年3月・最終版）／オリゴヌクレオチド（核酸医薬）の臨床薬理（2024年6月・最終版）／肥満症の減量薬の開発（2025年1月・案） |
| 審査の財源（PDUFA） | 企業が審査手数料を払い、その財源でFDAが審査の迅速化を約束する仕組み。5年ごとの法律の更新が必要 | 現行はPDUFA VII（2023〜2027会計年度）。次のPDUFA VIII（2028〜2032会計年度）の更新作業が進行中 |
2025〜2026年の承認に見るモダリティ
CDERの新薬一覧には、本シリーズの技術解説で扱うモダリティが並んでいます。 下の分類は、一覧の有効成分名の語尾（-deruxtecan・-vedotin＝ADC、-siran＝siRNA、-rsen＝アンチセンス）から本稿が行ったものです 本稿の計算。
| モダリティ（本稿の分類） | 製品名（有効成分） | 承認日 |
|---|---|---|
| ADC | Datroway（datopotamab deruxtecan）／Emrelis（telisotuzumab vedotin） | 2025年1月17日／5月14日 |
| siRNA | Qfitlia（fitusiran）／Redemplo（plozasiran） | 2025年3月28日／11月18日 |
| アンチセンス | Dawnzera（donidalorsen）／Zanvastro（zilganersen） | 2025年8月21日／2026年9月3日 |
| 経口の肥満症薬 | Foundayo（orforglipron）。減量と体重維持の適応 | 2026年4月1日 |
DDSの視点：新しい成分でなくても審査の対象
「novel drug」の数には入りませんが、既存の成分を新しい剤形や製剤にした品目もCDERの承認対象です。 2025年の年次報告は、膀胱の中で半固体のゲルになって薬を徐々に放出するマイトマイシン製剤（Zusduri）や、 セマグルチドの錠剤（Wegovy）の承認を取り上げています 事実。 CDERが2025年に承認した製品は、新薬と既存成分の新剤形などを合わせて123品目でした 事実。 DDS技術の成果は、こうした「新剤形・新製剤」の審査として現れます。
4. 影響力の範囲（権限と地域）
| 観点 | FDAが持っているもの | 持っていないもの |
|---|---|---|
| 権限 | 米国での販売の承認、迅速化制度の指定、迅速承認後の確認試験の要求と、効果が確認できない場合の承認取り消し | 他の国・地域で販売してよいかを決める権限 |
| 地域 | 米国市場。申請企業や製造工場がどの国にあっても、米国で売る限り対象になる | 他国の当局の判断を拘束する力 |
| ガイダンスの性格 | FDAの「現在の考え方」として、開発計画の事実上の標準になる | 法的な拘束力（ガイダンスは拘束力のない推奨と明記されている） |
| 国際的な位置 | ICH（医薬品規制調和国際会議）の創設時の規制当局メンバーの1つ。ICH指針を通じて日米欧などと申請資料の形式をそろえている | ICH指針を単独で決める権限（加盟当局の合意で決まる） |
| 研究資金 | — | 大学などへの研究費の配分（米国ではNIHの役割） |
数字の読み方の注意
20,593 FTEと約70億ドルは、食品・医療機器・たばこなどを含むFDA全体の数字です 事実。 FDA at a Glanceの内訳では人用医薬品の予算は24億2,850万ドル（全体の35%）ですが、 CDERの職員数や、創薬・DDSの審査だけに使われる金額は同じ資料には載っていません 未確定／将来。
5. 関わっている企業・組織
6. 今後の見通し
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| 2028年度からのPDUFA VIIIで、審査期間の目標や手数料の枠組みが見直される | PDUFAは5年ごとの更新が必要で、FDAはPDUFA VIII（2028〜2032会計年度）の更新作業を掲載している | 推測 |
| CNPVが試行から定着すれば、国内製造や価格が審査の速さに関わる要素になる | CNPVは5つの優先課題に「国内回帰とサプライチェーン」「費用の抑制」を含み、目標は1〜2か月 | 推測 |
| 肥満症薬の開発ガイダンスは案の段階で、最終版の内容と時期は決まっていない | 2025年1月の案は「実施のためのものではない（Not for implementation）」と明記 | 未確定／将来 |
7. 用語集
- CDER／CBER
- FDAの中の審査部門。CDERは新薬と抗体などの治療用タンパク質、CBERはワクチン・血液製剤などを担当する。
- novel drug（新薬）
- 米国で一度も承認・販売されたことのない有効成分の薬。CDERは毎年その一覧と件数を公表する。
- 迅速承認
- 臨床的な効果を直接測る代わりに、効果を予測しうる代替指標で承認する制度。承認後に効果を確かめる試験が求められる。
- ガイダンス
- FDAが開発や申請についての現在の考え方を示す文書。法的な拘束力はない。
- PDUFA
- 処方箋薬ユーザーフィー法。企業の手数料で審査体制を支える仕組みで、5年ごとに更新される。
8. 出典
- FDA FDA at a Glance（2026年1月版）。2025会計年度の予算約70億ドルと財源の内訳、20,593 FTE、人用医薬品の予算、有効成分メーカーの約78%が米国外、本部所在地。 https://www.fda.gov/media/154548/download
- FDA FDA History（1906年の純正食品・医薬品法で現在の規制業務が始まったこと、1930年に現在の名称になったこと）。 https://www.fda.gov/about-fda/fda-history
- FDA Transfer of Therapeutic Biological Products to CDER（2003年6月30日の移管、CDERへ移った製品とCBERに残った製品）。 https://www.fda.gov/combination-products/jurisdictional-information/transfer-therapeutic-biological-products-center-drug-evaluation-and-research
- FDA（CDER） Novel Drug Approvals for 2025（46品目の一覧と承認日）。 https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025
- FDA（CDER） Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2025（新規有効成分34・生物製剤12、CBERと合わせ58、70%が米国で最初の承認、迅速化制度の利用数、優先審査6か月・通常10か月、123品目、Zusduri・Wegovy錠の承認）。 https://www.fda.gov/media/190705/download
- FDA（CDER） Novel Drug Approvals for 2026（2026年9月25日時点で44品目）。 https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2026
- FDA Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval, Priority Review（4つの迅速化制度の説明）。 https://www.fda.gov/patients/learn-about-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review
- FDA Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) Pilot Program（2025年6月発表、5つの国家的優先課題、1〜2か月の目標、譲渡不可）。 https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority-voucher-cnpv-pilot-program
- FDA Guidance「Clinical Pharmacology Considerations for Antibody-Drug Conjugates」（2024年3月、最終版、CDER・CBER）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/clinical-pharmacology-considerations-antibody-drug-conjugates-guidance-industry
- FDA Guidance「Clinical Pharmacology Considerations for the Development of Oligonucleotide Therapeutics」（2024年6月、最終版、CDER）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/clinical-pharmacology-considerations-development-oligonucleotide-therapeutics
- FDA Draft Guidance「Obesity and Overweight: Developing Drugs and Biological Products for Weight Reduction」（2025年1月、案、拘束力のない推奨）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/obesity-and-overweight-developing-drugs-and-biological-products-weight-reduction
- FDA Prescription Drug User Fee Amendments（5年ごとの更新、PDUFA VII 2023〜2027会計年度、PDUFA VIII 2028〜2032会計年度の更新作業）。 https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
- FDA プレスリリース「FDA Approves Novel Non-Opioid Treatment for Moderate to Severe Acute Pain」（2025年1月30日。承認先Vertex Pharmaceuticals、各種指定）。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-non-opioid-treatment-moderate-severe-acute-pain
- FDA プレスリリース「FDA Approves Novel Treatment for Hemophilia A or B, with or without Factor Inhibitors」（2025年3月28日。承認先Sanofi、オーファンドラッグ・ファストトラック指定）。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
- ICH Members & Observers（創設時の規制当局メンバー：EC, Europe／FDA, United States／MHLW/PMDA, Japan。規制当局メンバーにNMPA, China）。 https://www.ich.org/page/members-observers
9. 主張と出典の対応表
最終更新：2026年9月26日／Troy Technical
本稿の数値はFDAの公式サイト・年次報告・ガイダンス・プレスリリース、およびICHの公式サイトに基づきます。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈です。本稿は特定の薬を勧めるものではありません。