COMPANY PROFILE ／ 創薬・DDS
バーテックス
― 嚢胞性線維症の低分子で稼ぎ、遺伝子編集・幹細胞・吸入mRNAへ。製造の多くを外部に頼るモダリティ横断型の創薬企業
バーテックス（Vertex Pharmaceuticals）は米ボストンに本社を置く創薬企業で、2025年の製品売上高119億7,060万ドルの約86％を嚢胞性線維症（CF）の低分子薬TRIKAFTA/KAFTRIOが占めています（本稿の計算）。 一方で2023年には、CRISPR Therapeuticsと共同開発した世界初のCRISPR/Cas9遺伝子編集治療CASGEVYが米国で承認されました。 現在の開発品には、幹細胞からつくる膵島細胞（1型糖尿病）、Modernaと組む吸入型のmRNA治療、細胞の中へ核酸を届ける技術を持つEntradaとの共同品、Alpine買収で得たタンパク質医薬が並びます。 本稿では会社全体の規模は簡潔にとどめ、モダリティごとに何を持ち、どう作り、誰と組んでいるかに絞ります。
- 30秒でわかるバーテックスと、創薬・DDSでの立ち位置
- ロゴと社名の表記について
- 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか
- 会社の規模（簡潔に）
- 創薬・DDSにかけているリソース
- これまでの取り組み
- 今後の計画
- この会社は創薬・DDSで何を目指しているか
- 創薬・DDS分野の提携マッピング
- 提供している技術・製品・サービス
- この企業が抱えるリスク
- 用語集／出典／主張と出典の対応表
1. 30秒でわかるバーテックスと、創薬・DDSでの立ち位置
ボストン50 Northern Avenue
（自社販売まで）製薬企業の性格もあわせ持つ
バーテックスは、特定の病気の原因となる生物学から出発してモダリティを選ぶ創薬企業です。 10-Kは戦略を「病気の原因となるヒト生物学の理解と、治療手段の科学の進歩を組み合わせる」と説明し、1つの病気に対して複数のモダリティの候補を同時に臨床に進めると書いています 事実。 嚢胞性線維症（CF）では、低分子薬で治療できない患者向けに吸入型のmRNA治療（VX-522）をModernaと開発し、 鎌状赤血球症では患者自身の細胞を体外で遺伝子編集して戻すCASGEVYを実用化しました。 一方で製造の多くは外部委託で、CASGEVYに使うCas9タンパク質やガイドRNAも第三者が製造しています。 「研究と販売は自社、製造は外部との組み合わせ」という構造が、この会社を創薬・DDSで見るときの出発点です。
2. ロゴと社名の表記について
バーテックスのロゴは同社の商標です。本稿では生成画像による再現を行わず、
同社の公式サイトに掲載されているロゴ画像を img/vertex_logo.png として設置しています（公式サイトの画像が182×96ピクセルのため、小さめに表示しています）。
表記の注意：法人名は Vertex Pharmaceuticals Incorporated。 CASGEVYの共同開発先 CRISPR Therapeutics はスイスに本拠を置く別会社で、バーテックスの子会社ではありません。 製品名（TRIKAFTA、欧州ではKAFTRIO）と一般名を区別して表記します。
公式サイト：https://www.vrtx.com/3. 創薬・DDSの世界で、この会社はどこにいるか
モダリティで見ると、売上のほぼすべては低分子のCF治療薬（TRIKAFTA/KAFTRIO、ALYFTREKなど）と、同じく低分子の鎮痛薬JOURNAVXです 事実。 これに、体外遺伝子編集した細胞治療（CASGEVY）、幹細胞由来の膵島細胞（ジミスレセル、VX-017）、吸入mRNA（VX-522）、 細胞内に届けるオリゴヌクレオチド（VX-670、筋強直性ジストロフィー1型）、タンパク質医薬（ポベタシセプト、BAFFとAPRILの二重阻害）が加わります。 各技術の仕組みは、本シリーズの技術解説「創薬モダリティ」「mRNA」「核酸医薬」「CAR-T細胞」「CDMO」で扱っています。
4. 会社の規模（簡潔に）
会社全体の規模だけを押さえます。金額は米ドル（百万）で、会計年度は暦年です 事実。
| 指標 | 2024年12月期 | 2025年12月期 | 2026年1〜6月 |
|---|---|---|---|
| 総売上高（US$百万） | 11,020.1 | 12,001.3 | 6,320.8 |
| うちTRIKAFTA/KAFTRIO | 10,238.6 | 10,312.7 | 4,851.9 |
| うちALYFTREK | ― | 837.8 | 998.0 |
| うちCASGEVY | 10.0 | 115.8 | 119.3 |
| うちJOURNAVX | ― | 59.6 | 78.6 |
| 研究開発費（US$百万） | 3,630.3 | 3,909.5 | 1,955.4 |
| 買収した開発品の費用（acquired IPR&D） | 4,628.4 | 133.0 | ― |
| 設備投資（有形固定資産の取得） | 297.7 | 437.6 | ― |
2024年のacquired IPR&Dが大きいのは、Alpine Immune Sciencesの買収（約50億ドル）によるものです。「―」は本稿で確認した資料に同じ区分の数値がないことを示します。
TRIKAFTA/KAFTRIOは2025年の製品売上高の約86.2％を占めます 本稿の計算。 遺伝子編集のCASGEVYは売上高の1％にも満たず、2025年に実際に投与を受けた人は64人でした 事実。 会社の規模を支えているのは低分子薬で、新しいモダリティはまだ事業の規模を示すものではありません。 モダリティ別の研究開発費は開示されていません 未確定／将来。
5. 創薬・DDSにかけているリソース
| リソースの種類 | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 人 | 従業員約6,400人（2025年末、米国約5,200人・米国外約1,200人）。研究開発の人数は非開示 | 事実 |
| 拠点 | ボストンの本社に約110万平方フィートの事務所・研究所を賃借。マサチューセッツ州に約21.3万平方フィートの連続生産設備を所有。本社近くのLeiden II（約34.8万平方フィート）を2026年後半に稼働予定 | 事実 |
| 金（研究開発） | 研究開発費 US$3,909.5百万（2025年）。総売上高の約32.6％（本稿の計算） | 事実 |
| 金（製造設備） | 設備投資 US$437.6百万（2025年）。生物製剤と細胞・遺伝子治療の製造基盤に「多額の資源を投じ続ける」と10-Kに記載 | 事実 |
| 自社製造 | ボストンで低分子の製造能力を持ち、TRIKAFTAの一部工程を担う。ボストン地域に細胞治療の製造能力を整備し、CASGEVYの商用供給にも使う計画 | 事実 |
| 外部委託の製造 | 商用供給の大部分と臨床供給のかなりの部分を第三者に依存。CASGEVYのCas9タンパク質とガイドRNA、ポベタシセプトの原薬・製剤も第三者が製造。1型糖尿病の細胞治療はLonzaと戦略的契約 | 事実 |
| 買収 | Concert（2017年、CF資産）、Semma（2019年、幹細胞由来膵島）、Alpine（2024年、約50億ドル）、Crinetics（2026年9月完了、株式価値約100億ドル） | 事実 |
| 導入・共同開発 | CRISPR Therapeutics（2015年から。CASGEVYの利益は当社60％・CRISPR 40％）、Moderna（2016年から、CFのmRNA）、Entrada（2022年から、細胞内送達） | 事実 |
| 大学・研究機関との連携 | 10-Kは「大学、政府の研究所、財団などと協力する」と一般的に記載するのみで、個別の相手・金額は記載なし | 確認できず |
| 公的資金 | 創薬・DDSに関する政府の研究助成の受領は、確認した一次資料に記載なし | 確認できず |
6. これまでの取り組み
| 時期 | できごと | 創薬・DDSでの意味 |
|---|---|---|
| 1989年 | マサチューセッツ州で設立 | ― |
| 2015年 | CRISPR Therapeuticsと共同研究を開始 | 遺伝子編集への参入 |
| 2016年 | ModernaとCFのmRNA治療で提携 | CFTRをコードするmRNAの開発 |
| 2017年 | CRISPRと共同開発・販売契約（2021年に改定し、当社が開発・製造・販売を主導）。ConcertからCF資産を取得 | 遺伝子編集治療の事業化体制 |
| 2019年 | Semma Therapeuticsを買収 | 幹細胞由来の膵島細胞で1型糖尿病に参入 |
| 2022年 | Entradaと提携 | 筋強直性ジストロフィー1型向けに、オリゴヌクレオチドを細胞内へ効率よく届ける技術 |
| 2023年12月8日 | FDAがCASGEVYを鎌状赤血球症（12歳以上）で承認（米国・新規承認） | 米国で初めて承認されたCRISPR遺伝子編集治療 |
| 2024年 | Alpine Immune Sciencesを約50億ドルで買収。FDAがALYFTREKを承認 | タンパク質医薬（ポベタシセプト）で腎疾患へ |
| 2025年1月30日 | FDAがJOURNAVX（スゼトリジン）を中等度〜重度の急性疼痛で承認（米国・新規承認） | NaV1.8を選択的に阻害する経口の低分子 |
| 2025年3月 | 膵島細胞を免疫から守るデバイスに封入したVX-264が有効性の評価項目を達成せず、開発を中止 | 「封入して守る」DDS型アプローチの挫折 |
| 2026年9月1日 | Crinetics Pharmaceuticalsの買収を完了（株式価値約100億ドル） | 経口低分子の内分泌薬を追加 |
主要な臨床試験（新しいモダリティ）
| 試験名（NCT番号） | フェーズ・対象 | 主要評価項目 | 状況 |
|---|---|---|---|
| VX-522（NCT05668741） | フェーズ1/2。CFTRタンパク質をつくれないCF患者。吸入（ネブライザー）mRNA | 8週までの有害事象（安全性・忍容性） | 募集終了・進行中。反復投与パートのデータ開示は2026年後半を目標 未確定／将来 |
| ジミスレセル（VX-880）・VX-017（NCT04786262） | フェーズ1/2/3。1型糖尿病 | インスリン不要かつ重症低血糖がない人の割合（パートB・C）、安全性 | 10-Kでは製造の社内分析のため投与完了を一時延期。10-Qでは登録・投与中と記載。改訂スケジュールは2026年中に提示予定 未確定／将来 |
| RAINIER（ポベタシセプト） | フェーズ3。IgA腎症、プラセボ対照 | （迅速承認用の中間解析） | FDAが迅速承認の申請を受理。審査目標日は2026年11月30日 未確定／将来 |
試験情報は会社の法定開示とClinicalTrials.govの登録内容に基づきます。有効性の数値は本稿で一次資料を確認した範囲に含まれないため記載しません。本稿は特定の薬を勧めるものではなく、他社の薬との優劣も論じません。治療については医師にご相談ください。
7. 今後の計画
2026年11月30日4週に1回、自己注射の皮下投与を想定
データ開示を目標フェーズ1/2の反復投与パート
2027年初めの予定APOL1関連腎症、迅速承認を想定
ほかに、スゼトリジンの糖尿病性末梢神経障害でのフェーズ3（2026年末までに登録完了予定）、 次世代のCFTR調整薬（VX-828、VX-581）、血液型を問わず使える膵島細胞VX-017のフェーズ1/2開始が予定されています 事実。いずれも承認時期は 未確定／将来 です。
次はいずれも確認した一次資料に記載がありません 未確定／将来。
VX-522の製剤（mRNAを包む脂質などの組成）／CASGEVYの製造受託先の社名と能力／ モダリティ別の研究開発費／研究開発の人員数／ジミスレセルの製造分析の内容。
8. この会社は創薬・DDSで何を目指しているか
ここは会社が直接には述べていない部分を含みます。一次情報から読み取れる範囲の推測として、根拠とともに書きます。
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| CFでは、低分子で治せない残りの患者を遺伝子医薬でカバーする | 「CFTRタンパク質をつくれない人のためにmRNAや遺伝子編集を研究」と10-Kに記載。CRISPRからCF向けの権利も取得 | 事実 |
| 細胞治療は製造能力が律速になると会社自身が見ている | ジミスレセルの投与を製造分析のため一時延期、CASGEVYの製造工程改善と能力確保への投資、Lonzaとの製造契約 | 推測 |
| 1型糖尿病では、デバイスでの封入ではなく免疫抑制の改善と細胞の改変で進む | VX-264（封入型）の中止と、免疫抑制の改善や遺伝子編集した低免疫原性細胞の研究（CRISPRから権利取得） | 推測 |
| CF依存を下げるため、後期段階の資産を買って領域を増やす | Alpine（腎）、Crinetics（内分泌）の買収。会社はCrinetics買収について「パイプラインに加わり、売上成長を加速する」と説明 | 事実 |
| 吸入という局所投与で肺にmRNAを届けることに賭けている | VX-522は肺の細胞に機能するCFTRをつくらせる、ネブライザー型のmRNA治療と説明 | 推測 |
10-Kは、生物製剤と細胞・遺伝子治療の製造について「低分子より複雑で、別のシステム・設備・専門性が必要」「すべてに使える単一の工程はなく、プログラムごとにつくり込む必要がある」と明記しています 事実。 実際、ジミスレセルは臨床試験の投与を製造の社内分析のために一時止め、CASGEVYは製造工程の改善と能力確保に投資中で、1型糖尿病の細胞治療はLonzaと製造契約を結んでいます。 低分子では自社の連続生産設備を持つ会社が、新しいモダリティでは作り方そのものが事業の成否を決める段階にある、と本稿は読みます 未確定／将来。
9. 創薬・DDS分野の提携マッピング
10. 提供している技術・製品・サービス
| モダリティ・技術 | 代表的な品目・取り組み | 段階 |
|---|---|---|
| 低分子（CFTR調整薬） | TRIKAFTA/KAFTRIO、ALYFTREK、KALYDECOなど。次世代のVX-828・VX-581 | 承認済み／臨床試験中 |
| 低分子（鎮痛・腎・内分泌） | JOURNAVX（NaV1.8阻害）、イナキサプリン（APOL1阻害）、PALSONIFY・アツメルナント（Crinetics由来） | 承認済み／フェーズ2/3 |
| 体外遺伝子編集の細胞治療 | CASGEVY。患者の造血幹細胞を採取し、CRISPR/Cas9でBCL11A遺伝子のイントロンを編集して戻す。ウイルスベクターを使わない方式 | 承認済み（米国2023年12月8日ほか） |
| 幹細胞由来の細胞治療 | ジミスレセル、VX-017（血液型を問わない設計） | フェーズ1/2/3／フェーズ1/2開始予定 |
| 吸入mRNA | VX-522（ネブライザーで吸入し、肺の細胞に機能するCFTRをつくらせる） | フェーズ1/2 |
| オリゴヌクレオチドの細胞内送達 | VX-670（Entradaとの共同。筋強直性ジストロフィー1型） | 臨床開発中 |
| タンパク質医薬 | ポベタシセプト（BAFF・APRILの二重阻害。少量を4週に1回、自宅で皮下注射する想定） | 米国で審査中 |
バーテックスは、マサチューセッツ州に約21.3万平方フィートの連続生産設備を所有し、TRIKAFTAの一部工程を自社で製造しています 事実。 連続生産は原料を流し続けて錠剤まで仕上げる方式で、粉体の供給・混合・打錠を一定に保つための粉体物性（流動性や粒子径）の管理が品質を決める要素になります（解説。同社の工程の詳細は非開示）。
対照的にCASGEVYは、患者ごとに採取した細胞を製造拠点で精製・編集し、凍結して治療施設へ送り返す工程です 事実。 ここで効いてくるのは、第三者が製造するCas9タンパク質とガイドRNA、細胞培養用の試薬、凍結保存と輸送の資材です。 また、2025年に中止したVX-264は膵島細胞を免疫から守るデバイスに封入する方式でした。 封入材料の生体適合性と物質透過性の両立は、細胞治療のDDSでいまも難しい課題として残っている分野です（解説）。
11. この企業が抱えるリスク
| リスク | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| CF薬への集中 | TRIKAFTA/KAFTRIOだけで製品売上高の約86％（2025年） | 事実 |
| 外部製造への依存 | 商用供給の大部分を第三者に依存。中国を拠点とする受託製造業者も含むと10-Kに記載 | 事実 |
| 細胞・遺伝子治療の製造の難しさ | 工程がプログラムごとに異なり、単一の工程を使えない。ジミスレセルは製造分析のため投与を一時延期した | 事実 |
| CASGEVYの普及の遅さ | 2025年は約300人が治療を開始し、投与を受けたのは64人。認定治療施設、採取、製造、輸送の各段階の連携が必要 | 事実 |
| 新モダリティの失敗 | 封入型のVX-264は有効性の評価項目を達成できず中止 | 事実 |
| 大型買収の統合 | Crinetics（約100億ドル）の統合と、そのための借入 | 推測 |
12. 用語集
- 嚢胞性線維症（CF）
- CFTR遺伝子の変異で、肺などの粘液が粘り気を増す遺伝性の病気。
- CFTR調整薬
- 変異したCFTRタンパク質の形や働きを補正する低分子の薬。
- CRISPR/Cas9
- ガイドRNAで狙った場所にCas9タンパク質を導き、DNAを切断して編集する技術。
- 体外（ex vivo）遺伝子編集
- 患者から細胞を取り出して体の外で編集し、体内に戻す方法。
- 造血幹細胞（HSPC）
- 血液の細胞をつくるもとになる細胞。CASGEVYの編集対象。
- 膵島細胞
- 膵臓でインスリンをつくる細胞の集まり。1型糖尿病で失われる。
- ネブライザー
- 薬液を霧状にして吸入させる装置。
- オリゴヌクレオチド
- 核酸が数十個程度つながった短い鎖。核酸医薬の本体。
- 連続生産
- 原料を連続的に流しながら製品を仕上げる製造方式。バッチ生産と対比される。
- 迅速承認
- 米国FDAの制度。代替の評価項目で早く承認し、後から臨床的な利益を確認する。
- acquired IPR&D
- 買収・導入した開発中の薬の対価のうち、費用として計上される部分。
- Form 10-K／10-Q
- 米国上場企業がSECに提出する年次報告書と四半期報告書。
AI生成による概念図13. 出典
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2025（米国SEC提出、2026年2月13日）。事業概要、戦略、各製品と開発品、CASGEVYの製造工程と2025年の実績、製造体制と外部委託、Lonzaとの契約、買収（Concert、Semma、Alpine）、CRISPR・Moderna・Entradaとの契約、製品別売上、研究開発費、設備投資、従業員数、拠点。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/875320/000087532026000056/vrtx-20251231.htm
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated Form 10-Q for the quarterly period ended June 30, 2026（米国SEC提出、2026年8月4日）。2026年1〜6月の製品別売上と研究開発費、ポベタシセプトの審査目標日、イナキサプリン・ジミスレセル・VX-017の予定、Crinetics買収の合意。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/875320/000087532026000259/vrtx-20260630.htm
- Vertex Pharmaceuticals・CRISPR Therapeutics Vertex and CRISPR Therapeutics Announce US FDA Approval of CASGEVY…（2023年12月8日）。 https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-us-fda-approval
- Vertex Pharmaceuticals Vertex Announces FDA Approval of JOURNAVX (suzetrigine)…（2025年1月30日）。 https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-approval-journavxtm-suzetrigine-first-class
- Vertex Pharmaceuticals Vertex Completes Acquisition of Crinetics Pharmaceuticals…（2026年9月1日）。 https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-completes-acquisition-crinetics-pharmaceuticals-and
- ClinicalTrials.gov NCT05668741（VX-522 フェーズ1/2）。対象、登録数、主要評価項目。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05668741
- ClinicalTrials.gov NCT04786262（VX-880〔ジミスレセル〕・VX-017）。フェーズ、主要評価項目。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04786262
- Vertex Pharmaceuticals 公式サイト（会社概要とロゴの確認用）。 https://www.vrtx.com/
14. 主張と出典の対応表
最終更新：2026年9月26日／Troy Technical
本稿の数値はすべてバーテックスが米国証券取引委員会（SEC）に提出した法定開示書類、同社の公式リリース、ClinicalTrials.govの登録情報に基づきます。調査会社の推計値・報道ベースの数値は使用していません。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈であり、会社の公表内容ではありません。本稿は医療上の助言ではなく、特定の薬の使用を勧めるものでもありません。