創薬・DDS– category –
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Ultomiris｜アストラゼネカのIgA腎症治療薬、FDA承認と蛋白尿減少の効果
pharmaphorum イギリス 概要 アストラゼネカのUltomiris（一般名：ravulizumab）が、希少疾患であるIgA腎症（IgAN）の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から加速承認を受けた。第3相試験「I CAN」において、投与34週時点でプラセボ群に対し蛋白尿を43.4... -
[ 225 Ac]Ac-FL-020｜mCRPC治療薬の安全性とPSA低下率、Phase 1結果
PR Newswire（Full-Life Technologies） アメリカ 概要 Full-Life Technologies社が開発中のPSMA標的アルファ線放射性医薬品[ 225 Ac]Ac-FL-020について、転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者を対象としたPhase 1試験の速報値が発表された。ルテチウ... -
IDE849｜DLL3標的ADCのSCLCおよびNECにおける有効性と生存期間データ
PR Newswire（IDEAYA Biosciences） アメリカ 概要 IDEAYA Biosciencesが、DLL3標的の抗体薬物複合体（ADC）であるIDE849（SHR-4849）の第1相試験における更新データを発表した。再発小細胞肺がん（SCLC）の2次治療において、中央値17.4ヶ月の全生存期間（... -
Arrowhead｜血液脳関門突破技術の性能｜tauタンパク質低減効果とBiogen比較
BioSpace アメリカ 概要 Arrowhead Pharmaceuticalsが開発中のsiRNA候補薬「ARO-MAPT」が、健康な被験者を対象とした初期試験において、脳脊髄液（CSF）中のtauタンパク質レベルを大幅に減少させた。投与量に応じて40%から最大85%の減少率を記録し、皮下投... -
脂質ナノ粒子（LNP）｜鳥類胚への高効率な遺伝子編集と表現型生成の手法
bioRxiv アメリカ 概要 鳥類胚において、脂質ナノ粒子（LNP）を用いた高効率な遺伝子導入およびゲノム編集を実現するプラットフォームが構築されました。ニワトリ胚の頭蓋神経堤細胞（NCCs）を標的とした実験では、RUNX2遺伝子の編集により頭蓋顔面骨格の... -
KRAS変異体標的RNAi｜LNPを用いた大腸がん治療と5-FU併用療法の有効性
bioRxiv 概要 脂質ナノ粒子（LNP）を用いたRNA干渉（RNAi）戦略により、大腸がんの主要なドライバーであるKRAS変異体（G12D, G12V, G13D）を標的とした治療法が開発されました。単一のsiRNA配列を用いてこれら3つの変異体の発現を抑制し、細胞増殖や遊走を... -
cGAS R241EとIL-12TM｜mRNA LNPによる全身性腫瘍制御のメカニズムと性能
bioRxiv アメリカ 概要 自己活性化型cGAS変異体と膜結合型IL-12をmRNA LNPで共届出することで、全身性の腫瘍制御を促進する手法が開発されました。cGAS R241EによるSTINGシグナルの活性化と、IL-12TMによるT細胞機能の強化を組み合わせることで、遠隔地の... -
MA2｜MDA5を標的とする初の分子接着剤、免疫活性化のメカニズムと性能
bioRxiv アメリカ 概要 初の選択的MDA5アゴニスト（作動薬）として、分子接着剤（molecular glue）として機能する化合物「MA2」が報告されました。MA2はMDA5フィラメント内の隠れたポケットに結合し、構造変化を許容しながら相互作用を強化することで、ATP... -
Cereblon｜Cys287を標的としたアロステリック阻害によるタンパク質分解制御
bioRxiv アメリカ 概要 Cereblon（CRBN）の隠れたアロステリックポケットにあるCys287を標的とする、新たな共有結合性阻害剤が同定されました。リード化合物VVD-105917は、CRBNを不活性な「オープン」構造に固定することで、IMiDやCELMoDによるネオ基質分... -
AlphaFold 3｜創薬における信頼性スコアの有用性とBANDOCK+との性能比較
bioRxiv 概要 AlphaFold 3（AF3）の信頼性スコアが、マルチスケール創薬においてどの程度有用であるかを検証した研究結果が公開されました。承認済み薬剤とヒトタンパク質ライブラリを用いたベンチマークにおいて、AF3のipTMは1,103個のタンパク質比較で、... -
RFD4-Proteinaとは｜NvidiaとUWが開発したオープンソース蛋白質設計AIの性能
Genetic Engineering & Biotechnology News アメリカ 概要 Nvidiaとワシントン大学（UW）蛋白質設計研究所（IPD）が、特定の機能を持つ蛋白質を設計するためのオープンソース生成AIモデル「RFD4-Proteina」を公開した。本モデルは従来のモデルと比較して、... -
細胞ナノディスク｜サイズが薬物輸送性能に与える影響と設計指針（UCサンディエゴ大）
Technology Networks アメリカ 概要 カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームが、細胞ナノディスクのサイズを縮小することで、生物学的標的への結合能と細菌毒素の無害化能力が劇的に向上することを明らかにしました。直径71、26、15ナノメートルの3... -
SCA3治療用ASO｜疾患原因タンパク質を90%削減し正常型を維持する新手法
Technology Networks ドイツ 概要 DZNEとチュービンゲン大学HIHなどの研究チームが、脊髄小脳変性症3型（SCA3）に対する新しいアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療法を開発し、ヒト神経細胞を用いた試験で成果を上げた。この手法は、疾患の原因とな... -
RPT04402｜分子接着剤によるPP2A安定化で肺がん・子宮がんを抑制する仕組み
Technology Networks アメリカ 概要 ミシガン大学の研究チームが、分子接着剤（molecular glue）を用いて腫瘍抑制タンパク質「PP2A」を安定化させ、がん細胞の増殖を抑制することに成功した。非小細胞肺がんではKRAS変異に伴う薬剤耐性を克服し、高悪性度... -
Moderna・MSDの個別化がんワクチン｜メラノーマ再発リスク低減の性能と承認時期
pharmaphorum イギリス 概要 ModernaとMSDが開発中の個別化がんワクチン「intismeran autogene」が、切除後のメラノーマ患者において再発や死亡のリスクを大幅に低減させることが判明した。キードルダ（ペムブロリズマブ）単剤療法と比較して、24ヶ月時点... -
Pembrolizumab＋Enfortumab Vedotin｜切除可能MIBCにおけるEC承認と治療成績
OncLive アメリカ 概要 欧州委員会（EC）は、切除可能な筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）に対し、PembrolizumabとEnfortumab Vedotinの併用療法を術前および術後の補助療法として承認した。第3相試験KEYNOTE-B15において、本併用療法は化学療法と比較して2年イ... -
Sofetabart Mipitecan｜卵巣がん向けADCのFRα発現レベル別有効性と性能
Targeted Oncology アメリカ 概要 FRα（葉酸受容体α）を標的とした抗体薬物複合体（ADC）であるsofetabart mipitecan（LY4170156）が、高悪性度卵巣がん（HGOC）患者において高い有効性と安全性を実証した。第1相試験では、腫瘍のFRα発現レベルやmirvetuxi... -
Bepirovirsen｜GSKのB型肝炎治療薬、FDA承認による量産課題とCDMOへの影響
PharmTech アメリカ 概要 FDAがGSK社の慢性B型肝炎（CHB）治療薬「Hibsago（bepirovirsen）」を承認した。本剤はアンチセンスオリゴヌクレオチド製剤で、6ヶ月の投与コースにより19%の患者が機能的治癒を達成した。希少疾患中心だった同モダリティが数億人... -
創薬・DDS ウィークリーレポート 2026年10月18日号
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アルツハイマー病治療｜IUが開発した分子グルー分解剤によるプラーク減少の仕組み
Indiana University School of Medicine アメリカ 概要 インディアナ大学（IU）の研究チームが、アルツハイマー病に関連する脳内アミロイドプラークの形成を抑制する新しい手法を開発した。分子グルー分解剤を用いてアミロイド前駆体タンパク質を細胞内の...
