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BrainChild Bio、小児脳幹腫瘍DIPG向けCAR-T療法で1億1600万ドル調達しFDAのブレークスルー指定を獲得
Hoodline (Nature Medicine掲載論文) アメリカ 概要 シアトル小児病院からスピンアウトしたバイオテクノロジー企業BrainChild Bioが、小児脳幹腫瘍（DIPG）に対する新規CAR-T細胞療法を進めるために1億1600万ドルを調達した。この遺伝子操作T細胞療法は、... -
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場：Intellia/RegeneronのCRISPR遺伝子編集薬Nexiguran ziclumeranがFDAからRMAT指定
GlobeNewswire アメリカ 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬市場において、Intellia Therapeutics社とRegeneron社が共同開発するCRISPR-Cas9ベースの遺伝子編... -
OcugenのOCU410遺伝子治療薬、ドライ型加齢黄斑変性症による地図状萎縮対象の第3相試験で患者投与を開始、RMAT指定取得済み
GlobeNewswire アメリカ 概要 Ocugen社は、ドライ型加齢黄斑変性症（AMD）による地図状萎縮（GA）を対象としたOCU410修飾遺伝子治療薬の第3相登録試験で、最初の患者への投与を開始しました。OCU410は、第2相臨床データが示す有望な有効性と安全性プロファ... -
Allogene Therapeutics、リンパ腫治療の遺伝子編集細胞療法cema-celがFDAのRMATおよびFast Track指定を獲得、第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成
PRISM MarketView アメリカ 概要 Allogene TherapeuticsのTALEN®️遺伝子編集アロジェニック細胞療法cema-celが、FDAからRegenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) およびFast Track指定の両方を受け、規制当局による承認プロセスが加速されま... -
中国Hopstem Biotech、iPSC細胞治療パイプラインhNPC01を推進するためシリーズC資金約2億人民元を調達
Insight, China's Pharmaceutical Industry 中国 概要 中国のHopstem Biotechは、iPS細胞（iPSC）細胞治療パイプライン、特に主力候補hNPC01を推進するため、シリーズCのファーストクローズで約2億人民元（約2,750万米ドル）を調達しました。hNPC01はヒト... -
米国FDA、再生医療先進治療（RMAT）指定の承認申請総数が388件中193件に達し、承認率は約50%で再生医療開発の加速傾向を強調
BioInformant (Blog) アメリカ 概要 BioInformantのブログ記事によると、米国FDAはこれまでに合計388件の再生医療先進治療（RMAT）指定申請を受理し、そのうち193件を承認したと公表しました。これにより、RMAT申請の承認率は約50%に達しており、再生医療... -
Aspen Neuroscienceの個別化細胞療法sasineprocel、パーキンソン病治療薬としてFDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を獲得
Longevity.Technology アメリカ 概要 Aspen Neuroscienceは、パーキンソン病に対する個別化細胞療法sasineprocel（ANPD001）が米国FDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を受けたと発表しました。この指定は、規制当局との協力関係を強化し、開発経路を大幅... -
Allogene Therapeutics、LBCL向けオフザシェルフCAR-T cema-celのALPHA3第2相試験でMRD陰性率58.3%を達成、FDAからRMATおよびFast Track指定も取得
Allogene Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは2026年第2四半期の決算を発表し、ファーストライン大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）を対象としたオフザシェルフCAR-T細胞療法cema-celのALPHA3第2相試験において、プロト... -
RegMedNetのレポート、Aspen Neuroscienceのパーキンソン病細胞療法ANPD001がFDAより再生医療先端治療（RMAT）指定を取得
RegMedNet アメリカ 概要 RegMedNetのレポートによると、Aspen Neuroscienceのパーキンソン病細胞療法ANPD001が、米国FDAより再生医療先端治療（RMAT）指定を受けました。この指定は、進行中のPhase I/IIa ASPIRO試験の結果に基づいています。RMAT指定は、... -
米国FDAの再生医療先進治療（RMAT）指定：2026年までに168件が公表、腫瘍学・希少疾患で革新的治療を加速
BioInformant アメリカ 概要 BioInformantによると、2026年8月現在、米国食品医薬品局（FDA）から公に発表された再生医療先進治療（RMAT）指定は168件に達しています。これらの指定は、重篤または生命を脅かす疾患の治療を目的とした細胞および遺伝子治療... -
FDA、7月に再生医療先進治療（RMAT）指定を4つの細胞・遺伝子治療候補に付与：筋骨格、眼科、腫瘍、神経分野で進展
Pharmacally アメリカ 概要 2026年7月、米国FDAは4つの異なる治験薬に対し、再生医療先進治療（RMAT）指定を付与しました。これらの指定は、細胞療法、遺伝子療法、CAR-T細胞療法、幹細胞ベースプラットフォームといった多様な再生医療モダリティにわたり... -
ある再生医療企業、難治性疾患向けiPSC由来細胞療法プログラムがFDA RMAT指定を獲得し開発を加速
企業発表 / 専門メディア アメリカ 概要 ある再生医療企業が、難治性疾患を対象としたiPSC由来細胞療法プログラムが米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進治療（RMAT）指定を受けたと発表した。この指定は、重篤な疾患に対する革新的な再生医療製品の開... -
FDA、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳説：Fast TrackとBreakthrough Therapyの恩恵を提供
Global MedTech Expert アメリカ 概要 Global MedTech Expertは、FDAの再生医療における351/361 HCT/P（ヒト細胞・組織・細胞・組織ベース製品）分類決定と、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳細に解説しています。RMAT指定は、Fast Trackおよ... -
Allogeneの同種CAR T細胞cema-cel、高リスクLBCLファーストラインでFDA RMAT・ファストトラック指定獲得
OncLive アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsのオフザシェルフ抗CD19 CAR T細胞療法cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)が、高リスク大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の初回治療後固め療法として、FDAの再生医療先進療法（RMAT）およびファストトラック... -
FDA再生医療承認が加速：2024年に過去最多8件、RMAT指定が今後の活発化を示唆
Pharmaceutical Technology アメリカ 概要 米国FDAによる再生医療製品の承認が近年著しく加速しており、2024年には過去最高の8件を記録した。再生医療先進療法（RMAT）指定の急増と強力な後期臨床パイプラインの存在が、今後のFDA承認活動が高水準で推移す... -
Allogene、高リスクLBCL向け同種CAR T細胞cema-celがFDAのRMAT・ファストトラック指定を取得
Allogene Therapeutics, Inc. (プレスリリース) アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは、高リスク大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）のファーストライン固め療法として開発中の同種CAR T細胞製品cemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)が、米国FDAから再生医... -
FDA、再生医療向け規制を明確化：RMAT指定とHCT/P分類の戦略的活用で開発加速
Global MedTech Expert アメリカ 概要 米国FDAは、再生医療製品（RMP）の開発と承認を加速するため、再生医療先進療法（RMAT）指定の枠組みを詳細に解説した。RMATは、重篤または生命を脅かす疾患を対象とする細胞・遺伝子治療製品に対し、Breakthrough Th... -
FDAの再生医療先端治療（RMAT）指定、2025年に過去最高の48件を記録し、累計指定の48%を過去2年間で占める
PharmaLive アメリカ 概要 GlobalDataの報告によれば、米国食品医薬品局（FDA）による再生医療先端治療（RMAT）指定数が2025年に過去最高の48件に達し、2024年と2025年の合計でプログラム開始以来の全RMAT指定の48%を占めていることが明らかになった。この... -
FDA、再生医療先端治療（RMAT）指定が累計165件に到達：Rocket Pharmaceuticalsが5件、CRISPR Therapeuticsが4件取得
BioInformant アメリカ 概要 2026年7月15日時点で、米国食品医薬品局（FDA）が公表した再生医療先端治療（RMAT）指定の累積数が165件に達したことが報告された。特に、Rocket Pharmaceuticalsが5件、CRISPR Therapeuticsが4件のRMAT指定を獲得し、この分野... -
Emmecellの磁気ヒト角膜内皮細胞療法EO2002がFDAの再生医療先進治療（RMAT）指定を獲得
Business Wire アメリカ 概要 Emmecellは、同社の磁気ヒト角膜内皮細胞療法EO2002が、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進治療（RMAT）指定を付与されたことを発表しました。EO2002は、角膜内皮機能不全に続発する角膜浮腫の治療を目的とした革新的な...
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