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Ionis社、アレキサンダー病初の疾患修飾ASO療法「Zanvastro」がFDA承認を獲得
Fierce Pharma アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsは、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）療法Zanvastro（一般名：zilganersen）が、希少神経変性疾患であるアレキサンダー病の初の疾患修飾療法として米国FDAの承認を獲得したと発表した。Zanvastro... -
IonisのASO治療薬Zanvastro、Alexander病初のFDA承認薬として登場、歩行速度の有意な安定化を実証
Ionis Pharmaceuticals アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）治療薬Zanvastro（zilganersen）が、稀な進行性神経変性疾患であるAlexander病（AxD）の初の治療薬としてFDAに承認されました。Zanvastroは、Alexander... -
GileadレポートがRNA治療薬の進展を強調：GSK/IonisのHBV ASOが第3相陽性、NovartisのFSHD siRNAも有望データ
The Bio Report アメリカ 概要 Gileadのレポートは、RNA治療薬の臨床試験における重要な進展を強調しています。GSKとIonisの共同開発によるB型肝炎ウイルス（HBV）を標的とするASO（アンチセンスオリゴヌクレオチド）であるbeoprovirsenが第3相試験で陽性... -
2026年RNA治療薬の変革：FDAがASO「Olezarsen」とsiRNA「Fitusiran」「Plozasiran」を承認し、多様な核酸医薬時代へ
MiraScope 不明 概要 2026年はRNA治療薬の分野で大きな変革の年となり、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）とsiRNA療法のプラットフォームとしての地位を確立する複数の承認がありました。Ionis PharmaceuticalsのGalNAc結合ASOであるOlezarsenは、202... -
Arrowhead社plozasiran、重度高トリグリセリド血症Phase 3でトリグリセリドを最大81%減少させ、Ionis社に圧力
Fierce Biotech アメリカ 概要 Arrowhead Pharmaceuticals社は、重度高トリグリセリド血症（sHTG）患者を対象としたsiRNA治療薬plozasiranの第3相SHASTA-3およびSHASTA-4試験で良好なデータを示し、競合するIonis Pharmaceuticals社にプレッシャーを与えて... -
RNA治療薬パイプラインが加速：20社以上が90超の候補薬を開発中、MirumとRegeneronが第3相を開始
Barchart (DelveInsightより) インド 概要 DelveInsightの「RNA Interference Pipeline Insight 2026」レポートによると、RNA治療薬のパイプラインが大幅に加速しており、現在20社以上の製薬会社が90以上の候補薬を開発しています。特に、2026年6月にはMir... -
RNA治療薬の最新動向：RNAi、ASO、mRNAが難病標的を拓き、市場投入へ加速
PMC アメリカ 概要 RNAベースの薬剤は、これまで「治療困難」とされてきた標的にも対処できる可能性を示し、有望な治療技術として急速に浮上しています。本レビューでは、RNA干渉（RNAi）、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、メッセンジャーRNA（mRN... -
AstraZenecaとIonisのATTR-CM治療薬Wainua (eplontersen) 第III相CARDIO-TTRansform試験が主要評価項目未達
AstraZeneca イギリス 概要 AstraZenecaとIonis Pharmaceuticalsが開発するトランスサイレチン媒介性アミロイド心筋症 (ATTR-CM) 治療薬Wainua (eplontersen) の第III相CARDIO-TTRansform試験が、主要評価項目である心血管死と再発性心血管イベントの複合... -
Ionis、Recordatiとアレキサンダー病ASO「zilganersen」のグローバルライセンス契約を締結：前払い金3000万ドル、国際展開を加速
Rare Disease Report アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsは、希少かつ致死的な神経疾患であるアレキサンダー病の治療薬zilganersenについて、米国以外の地域におけるグローバルライセンス契約をイタリアの製薬会社Recordatiと締結しました。この契約によ... -
IonisのASO治療薬zilganersen、アレキサンダー病でFDA承認を待つ：主要評価項目達成し優先審査指定
BioXconomy アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるzilganersenが、超希少神経疾患アレキサンダー病の治療薬として米国FDAの承認を待っています。第1-3相ピボタル試験（NCT04849741）では主要評価項目を達成し... -
IonisのASO治療薬Tryngolza、重度高トリグリセリド血症に対するFDA適応拡大承認で患者の86%がTG値500mg/dL未満を達成
Fierce Pharma アメリカ 概要 米国FDAは、Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるTryngolza（一般名：olezarsen）の、重度高トリグリセリド血症に対する適応拡大を承認しました。臨床試験では、治療を受けた患者の86%が急性... -
FDA、Ionis Pharmaceuticalsの重度高トリグリセリド血症治療薬ASO「Tryngolza」を承認
Precision Medicine Online アメリカ 概要 米国食品医薬品局（FDA）は、Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）Tryngolza（olezarsen）を、食事療法との併用で重度高トリグリセリド血症の治療薬として承認しました。この承認は、Io... -
Ionis Pharmaceuticals、Recordatiに米国外の希少疾患治療薬の権利を3000万ドルで供与
Fierce Biotech アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsは、Recordatiから米国外の希少疾患治療薬の権利に対し、3000万ドルの契約一時金を受け取りました。この戦略的取引は、Ionisが希少疾患領域でのパイプラインを拡大し、グローバル市場でのアクセスを強...
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