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遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬市場：Intellia/RegeneronのCRISPR遺伝子編集薬Nexiguran ziclumeranがFDAからRMAT指定
GlobeNewswire アメリカ 概要 本記事はDelveInsightが発行した市場調査レポートの概要紹介です。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬市場において、Intellia Therapeutics社とRegeneron社が共同開発するCRISPR-Cas9ベースの遺伝子編... -
ARPA-HがRNA医薬品オンデマンド製造に1億2,500万ドルを投じ、ArsenalBioはin vivo CAR T細胞療法へ戦略転換
The Pharma Letter アメリカ 概要 ARPA-H（Advanced Research Projects Agency for Health）は、RNA医薬品のオンデマンド製造技術開発を目指す5つのチームに対し、総額1億2,500万ドルの大規模な資金援助を発表しました。これは、将来のパンデミック対応や... -
次世代CRISPRツールが精密遺伝子編集を革新：二本鎖切断を回避し治療安全性を向上
News-Medical.net アメリカ 概要 次世代CRISPRツールは、二本鎖DNA切断（DSB）を伴わない精密な遺伝子編集を可能にし、細胞・遺伝子治療分野を根本的に変革している。塩基編集、プライム編集、およびエピゲノム変調技術の進化により、オフターゲット効果の... -
Intellia Therapeutics、トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬nex-zの第3相試験の臨床ホールドがFDAにより解除
Intellia Therapeutics (via LinkedIn) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発性神経障害（ATTRv-PN）を対象とした治療薬nexiguran ziclumeran（nex-z）の第3相臨床試験MAGNITUDE-2に対する臨床ホー... -
Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相試験で月間発作87%減少、62%の患者で発作消失を達成
The Motley Fool アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するin vivo遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験が主要評価項目および副次評価項目を達成し、極めて良好な安全性と忍容性プロファイル... -
Intellia Therapeutics、HAE向けCRISPR遺伝子治療NTLA-2002などパイプラインを前進
Tracxn アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、CRISPR/Cas9技術に基づいた遺伝子治療の開発を推進する公開企業です。同社の主要な治験薬は、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するCRISPR治療薬NTLA-2002であり、既存の治療法では管理が困難な疾患に対する有望... -
Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相HAELO試験で成功し2026年後半にFDA申請、ATTR治療薬nex-zの第3相患者登録も再開
Intellia Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたCRISPR遺伝子編集治療薬lonvo-zの第3相HAELO試験で良好な結果を発表し、2026年下半期にFDAへの生物学的製剤承認申請（BLA）を提... -
Intellia Therapeutics、lonvo-zのHAE第3相HAELOデータとnex-zのATTR第3相試験登録再開を発表
Intellia Therapeutics アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは2026年第2四半期の財務結果と事業アップデートを発表し、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するlonvo-zの第3相HAELO臨床試験でポジティブなデータが得られたことを強調しました。この成果はNew Eng... -
CRISPR遺伝子編集療法、2026年時点で承認は限局的：鎌状赤血球症とβサラセミアにのみ承認、in vivoでは発作87%減・コレステロール62%減
DeepDNA アメリカ 概要 2026年8月現在、CRISPR遺伝子編集療法は、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアの治療薬として、ex vivo（体外）療法のみが世界で承認されています。in vivo（体内）治療では、Intellia Therapeuticsのlonvoguran ziclumeranが遺伝... -
遺伝子編集スタートアップ競争激化：CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Beam Therapeuticsが主要技術でリード
New Market Pitch アメリカ 概要 New Market Pitchの分析によると、遺伝子編集分野ではCRISPR Therapeuticsが承認と商業利用で先行し、Intellia Therapeuticsはin vivo遺伝子編集の第3相試験で進展を見せています。Beam Therapeuticsはベース編集技術が2つ... -
2026年CRISPR遺伝子治療、網膜色素変性症EDIT-101がFDA迅速承認、鎌状赤血球症Casgevyに続き承認疾患が増加
Ubie Doctor's Note 日本 概要 2026年現在、CRISPR遺伝子治療の承認薬が増加しており、特に網膜色素変性症に対するEDIT-101が2025年後半にFDAの迅速承認を獲得しました。これに先行して、鎌状赤血球症およびβサラセミア向けのCasgevyが2023年12月に承認さ... -
Intellia Therapeutics、in vivo CRISPR療法lonvo-zが遺伝性血管性浮腫第3相で攻撃頻度87%削減達成、FDAローリングBLA申請開始
Intellectia.AI アメリカ 概要 Intellia Therapeutics社のin vivo CRISPR療法lonvo-zが、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する第3相HAELO試験で、攻撃頻度を87%削減するという優れた臨床結果を達成しました。この画期的な成果を受け、同社はFDAへのローリング... -
Intellia Therapeutics、HAE向けin vivo CRISPR療法「lonvoguran ziclumeran」の第3相で月間発作87%削減を達成、初の成功事例に
Fierce Biotech アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたin vivo CRISPR遺伝子編集療法lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験において、主要評価項目および全ての副次評価項目で統計的かつ臨床的に有意な... -
Intellia Therapeuticsのin vivo CRISPR遺伝子治療薬lonvo-z、遺伝性血管性浮腫(HAE)第3相で月間発作率87%削減と62%の患者で発作ゼロを達成
GlobeNewswire アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫(HAE)を対象としたin vivo CRISPR遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)の第3相HAELO臨床試験で、主要評価項目である月間発作率の87%削減を達成したと発表した。さらに... -
Intellia TherapeuticsのLonvo-z、遺伝性血管性浮腫治療で期待されるPhase 3データがEAACI 2026で発表へ
Simply Wall St アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するCRISPRベースの治療法lonvo-z（lonvoguran ziclumeran）のフェーズ3 HAELO試験からの追加データが、欧州アレルギー・臨床免疫学会議（EAACI）2026で発表されること... -
Intellia Therapeutics、HAE治療薬Lonvo-ZとATTRアミロイドーシス治療薬Nex-Zで着実な進展：FDAがNex-Zの臨床保留解除
Seeking Alpha アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するLonvo-ZとATTRアミロイドーシスに対するNex-Zの臨床開発において着実な進展を遂げています。特に、Lonvo-Zの第3相HAELO試験から肯定的なデータが報告され、Nex-Zの... -
Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相HAELO試験追加データをEAACI年次総会で発表へ
Quiver Quantitative アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、2026年6月12日から15日にイスタンブールで開催される欧州アレルギー・臨床免疫学会（EAACI）年次総会で、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するCRISPRベースの遺伝子編集療法lonvo-z（lonvoguran z... -
Intellia Therapeutics、株価上昇と財務改善でクリスパー遺伝子編集の市場価値を強化
Fintel アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは2026年5月、株価が前年比35.12%上昇し12.60ドル/株に達し、時価総額は19.1億米ドルを記録しました。同社は第1四半期の純損失を前年同期の1億1,433万米ドルから9,623万米ドルに改善しており、財務状況の回復を... -
CRISPR Therapeutics市場：グローバル調査レポート 2025-2034
概要 本記事は、Fortune Business Insightsが発行したグローバルCRISPR治療薬市場に関する市場調査レポートの概要紹介です。このレポートは、2025年に1億1600万ドルと評価されたCRISPR治療薬市場が、2034年までに63億ドルに達すると予測されており、予測期... -
インテリア・セラピューティクス、遺伝性血管性浮腫治療薬の第3相CRISPR遺伝子編集試験結果を発表へ
概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫に対する治療薬lonvo-z (ロンボグラン・ジクルメラン)の第3相HAELO試験のトップライン臨床データを発表すると告知した。これは同社初の生体内CRISPR遺伝子編集候補薬に関する第3相試験結果であり、遺伝性疾...
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