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Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相試験で月間発作87%減少、62%の患者で発作消失を達成
The Motley Fool アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するin vivo遺伝子編集治療薬lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）の第3相HAELO試験が主要評価項目および副次評価項目を達成し、極めて良好な安全性と忍容性プロファイル... -
Intellia Therapeutics、遺伝性血管性浮腫治療薬lonvo-zの第3相HAELO試験で成功し2026年後半にFDA申請、ATTR治療薬nex-zの第3相患者登録も再開
Intellia Therapeutics, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは、遺伝性血管性浮腫（HAE）を対象としたCRISPR遺伝子編集治療薬lonvo-zの第3相HAELO試験で良好な結果を発表し、2026年下半期にFDAへの生物学的製剤承認申請（BLA）を提... -
Vertex Pharmaceuticals、1型糖尿病向けiPSC由来細胞療法をIND承認、2026年第2四半期決算で収益見通し上方修正
Vertex Pharmaceuticals (Business Wire経由) アメリカ 概要 Vertex Pharmaceuticalsは、2026年第2四半期の好調な財務結果を発表し、通期の収益見通しを上方修正しました。同社は1型糖尿病患者向けにiPSC由来の完全分化膵島細胞療法（zimislecelおよびVX-0... -
Intellia Therapeutics、lonvo-zのHAE第3相HAELOデータとnex-zのATTR第3相試験登録再開を発表
Intellia Therapeutics アメリカ 概要 Intellia Therapeuticsは2026年第2四半期の財務結果と事業アップデートを発表し、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対するlonvo-zの第3相HAELO臨床試験でポジティブなデータが得られたことを強調しました。この成果はNew Eng... -
XellSmart、パーキンソン病向け既製iPSC由来細胞療法XS411でFDA迅速承認指定を獲得
BioSpace (XellSmart) アメリカ 概要 XellSmart社は、パーキンソン病に対する同種異系既製iPSC（人工多能性幹細胞）由来細胞療法候補XS411が、米国FDAから迅速承認指定（Fast Track Designation, FTD）を受けたと発表しました。XS411は、変性した内因性ド... -
FDA、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳説：Fast TrackとBreakthrough Therapyの恩恵を提供
Global MedTech Expert アメリカ 概要 Global MedTech Expertは、FDAの再生医療における351/361 HCT/P（ヒト細胞・組織・細胞・組織ベース製品）分類決定と、再生医療先進治療（RMAT）指定の規制枠組みを詳細に解説しています。RMAT指定は、Fast Trackおよ... -
FDA、再生医療向け規制を明確化：RMAT指定とHCT/P分類の戦略的活用で開発加速
Global MedTech Expert アメリカ 概要 米国FDAは、再生医療製品（RMP）の開発と承認を加速するため、再生医療先進療法（RMAT）指定の枠組みを詳細に解説した。RMATは、重篤または生命を脅かす疾患を対象とする細胞・遺伝子治療製品に対し、Breakthrough Th... -
CatalentとNanoscopeが光遺伝学遺伝子治療MCO-010の商業化に向けた供給提携を拡大
LucidQuest Ventures アメリカ 概要 CatalentとNanoscope Therapeuticsは、網膜変性疾患を対象とした光遺伝学遺伝子治療候補MCO-010の後期開発および商業供給をサポートするための提携を拡大しました。NanoscopeはMCO-010の米国食品医薬品局（FDA）生物製... -
Prime Medicine、p47phox欠損慢性肉芽腫症向け自家プライム編集造血幹細胞療法PM359がFDAからRMAT指定
BiopharmaWatch (Prime Medicine Press Release) アメリカ 概要 Prime Medicineは、p47phox欠損慢性肉芽腫症（CGD）治療を目的とした治験用自家プライム編集造血幹細胞療法PM359に対し、米国FDAから再生医療先進治療（RMAT）指定を付与されたと発表しまし... -
Intellia Therapeutics、in vivo CRISPR療法lonvo-zが遺伝性血管性浮腫第3相で攻撃頻度87%削減達成、FDAローリングBLA申請開始
Intellectia.AI アメリカ 概要 Intellia Therapeutics社のin vivo CRISPR療法lonvo-zが、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する第3相HAELO試験で、攻撃頻度を87%削減するという優れた臨床結果を達成しました。この画期的な成果を受け、同社はFDAへのローリング... -
細胞・遺伝子治療週報：ユニキュアがハンチントン病遺伝子治療AMT-130のBLA申請計画、ErnexaがIND準備、Autolusが全身性エリテマトーデスCAR-T初期データ
Cell & Gene Therapy Insights アメリカ 概要 ユニキュアは、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）を2026年第3四半期に提出する計画を、3年間のフェーズI/IIデータに基づいて発表しました。Ernexa Therapeuticsは、年内の第1相試験... -
uniQure、ハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画を発表、FDAが第1/2相3年データでの加速承認を容認
uniQure Press Release アメリカ 概要 uniQure社は、ハンチントン病に対する遺伝子治療薬AMT-130の生物製剤承認申請（BLA）計画について、FDAとのType B会議で肯定的な見解を得たことを発表した。FDAは、第1/2相臨床試験の3年間の解析データが加速承認（Ac...
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