Arrowhead Pharmaceuticals– tag –
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NovartisのDM1治療薬delpacibart etedesiran、第III相HARBOR試験で主要評価項目達成せず
Novartis スイス 概要 Novartisは、筋強直性ジストロフィーI型（DM1）治療薬delpacibart etedesiran（del-desiran）の第III相HARBOR試験において、主要評価項目であるビデオ手開口時間（vHOT）の統計的に有意な改善を達成できなかったと発表しました。この... -
ArrowheadのsiRNA治療薬Plozasiran、重症高トリグリセリド血症患者のトリグリセリドを80%削減
TCTMD アメリカ 概要 Arrowhead PharmaceuticalsのsiRNA治療薬plozasiran（Redemplo）が、SHASTA-3およびSHASTA-4試験において、重症高トリグリセリド血症患者のトリグリセリドレベルを約80%減少させるという強力な有効性を示しました。Plozasiranはアポリ... -
2026年RNA治療薬の変革：FDAがASO「Olezarsen」とsiRNA「Fitusiran」「Plozasiran」を承認し、多様な核酸医薬時代へ
MiraScope 不明 概要 2026年はRNA治療薬の分野で大きな変革の年となり、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）とsiRNA療法のプラットフォームとしての地位を確立する複数の承認がありました。Ionis PharmaceuticalsのGalNAc結合ASOであるOlezarsenは、202... -
Arrowhead社plozasiran、重度高トリグリセリド血症Phase 3でトリグリセリドを最大81%減少させ、Ionis社に圧力
Fierce Biotech アメリカ 概要 Arrowhead Pharmaceuticals社は、重度高トリグリセリド血症（sHTG）患者を対象としたsiRNA治療薬plozasiranの第3相SHASTA-3およびSHASTA-4試験で良好なデータを示し、競合するIonis Pharmaceuticals社にプレッシャーを与えて... -
RNA医薬がCOVID-19パンデミックを経て「セカンドアクト」へ突入、肝臓以外の臓器へのデリバリーが焦点に
European Biotechnology Magazine ドイツ 概要 RNA治療薬はCOVID-19パンデミックでのmRNAワクチンの成功を経て、肝臓以外の臓器への効果的なデリバリー技術開発に焦点を当てた「セカンドアクト」に突入した。Alnylam、Arrowhead、Silence Therapeuticsなど... -
ノバルティス、Avidity買収で取得したRNA薬del-braxが筋消耗性疾患第1/2相試験で成功
BioPharma Dive アメリカ 概要 ノバルティスが120億ドルでAvidity Pharmaceuticalsを買収して取得したRNA治療薬del-braxが、筋消耗性疾患を対象とした第1/2相臨床試験で主要評価項目を達成し、成功裏に完了しました。このdel-braxは「アンチセンスオリゴヌ... -
ADC・AOC開発、早期CMCリスク特定と堅牢な結合戦略でイノベーションと臨床現実のギャップを埋める
Industry Publication 不明 概要 抗体薬物複合体（ADC）とオリゴヌクレオチド薬物複合体（AOC）ががん以外の治療領域へ急速に拡大する中、早期段階でのCMC（化学・製造・品質管理）リスクの特定と堅牢な結合戦略の確立が、大規模製造の臨床的・商業的実現... -
Avidity Biosciencesが抗体オリゴヌクレオチド複合体（AOC）で筋疾患治療をリード：DM1用HARBINGER™試験が第3相に進展
Bitget グローバル 概要 Avidity Biosciencesは、抗体オリゴヌクレオチド複合体（AOC）分野のリーディングカンパニーであり、新規RNA治療薬の開発に取り組んでいます。同社の主要候補薬delpacibart etedesiran（AOC 1001）は、筋強直性ジストロフィー1型（...
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