承認申請・制度– tag –
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FDAがNorroy Bioscienceの腎細胞癌PETイメージング剤68Ga-NYM096に画期的な治療薬指定と迅速審査指定を付与、初の中国発放射性医薬品
Targeted Oncology アメリカ 概要 米FDAは、Norroy Bioscience社が開発中の透明細胞型腎細胞癌（ccRCC）向けPETイメージング剤68Ga-NYM096に対し、画期的な治療薬指定（BTD）および迅速審査指定（FTD）を付与しました。これは、既存の診断法と比較して臨床... -
Merck、2026年Q2好業績で通期ガイダンス上方修正、ループス治療薬「エンパトラン」がFDA画期的新薬指定獲得
Merck アメリカ 概要 Merckは、2026年第2四半期に堅調な業績を達成し、これを受けて通期ガイダンスを上方修正しました。特に、活動性皮膚症状を伴うループス治療薬として開発中のエンパトランが、7月に米国FDAから画期的新薬指定（Breakthrough Therapy De... -
Allogene Therapeutics、初回治療後MRD陽性LBCL患者向け同種CAR T「Cema-Cel」がFDAよりRMATとFast Track指定を取得、Phase 2中間解析でMRD陰性化率58.3%達成
Allogene Therapeutics Press Release アメリカ 概要 Allogene Therapeuticsは、オフザシェルフ型の抗CD19 CAR T細胞療法であるcemacabtagene ansegedleucel (cema-cel)が、初回治療後微小残存病変（MRD）陽性の成人大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）患者向け... -
Insilico Medicine、AI創薬プラットフォーム「Chemistry42」で開発したパンTEAD阻害剤「ISM6331」がFDA Fast Track指定を取得、中皮腫治療加速へ
Insilico Medicine Press Release アメリカ 概要 Insilico Medicineは、自社のAI駆動型創薬プラットフォーム「Chemistry42」で開発したパンTEAD阻害剤ISM6331が、進行性悪性胸膜中皮腫に対しFDA Fast Track指定を取得したと発表しました。これはInsilico M... -
FDAが2026年5月・6月に転移性神経内分泌癌ADCなど複数のオンコロジー薬を迅速承認指定
Oncology News Central アメリカ 概要 米国FDAは2026年5月と6月に、複数の新規オンコロジー治療薬に対し迅速承認指定（Fast Track designation）を付与した。特に、Zai Lab Limitedの抗体薬物複合体（ADC）であるzocilurtatug pelitecanが転移性神経内分泌... -
興和の選択的PPARαモジュレーター「ペマフィブラート」、原発性胆汁性胆管炎（PBC）治療薬としてFDA画期的新薬指定を取得
Morningstar 日本 概要 日本の興和株式会社は、同社が開発する選択的PPARαモジュレーター「K-808」（一般名：ペマフィブラート）が、原発性胆汁性胆管炎（PBC）の治療薬として米国FDAから画期的新薬指定（Breakthrough Therapy designation）を受けたと発... -
Praxis Precision Medicines、SCN2A-DEEに伴う発作治療薬elsunersenがFDA画期的な治療薬指定を取得
PRAX Stock News (via GlobeNewswire) アメリカ 概要 Praxis Precision Medicinesは、SCN2A機能獲得型変異に起因するSCN2A発達性てんかん性脳症（SCN2A-DEE）に伴う発作の治療薬であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）elsunersen（PRAX-222）に対し... -
米国退役軍人省、MDMAを用いた精神衛生治療の治験を開始
VA News (US Department of Veterans Affairs) アメリカ 概要 米国退役軍人省（VA）は、MDMA（エクスタシーとして知られる物質）を用いた精神衛生治療の治験を開始しました。この動きは、FDAがMDMA、シロシビン、LSDなどのサイケデリック物質に画期的新薬... -
#15 BeOne MedicinesのBEQALZI™（sonrotoclax）、再発・難治性マントル細胞リンパ腫治療薬として米国FDA承認
Stock Titan アメリカ 概要 BeOne Medicinesは、BEQALZI™（sonrotoclax）が再発・難治性マントル細胞リンパ腫（MCL）の治療薬として米国FDAの承認を獲得したと発表した。これは、この適応症における初のBCL2阻害剤となる。Sonrotoclaxは、以前から... -
#14 GSKのB型慢性肝炎治療薬候補Bepirovirsen、米国FDAが優先審査および画期的新薬指定を付与
GSK アメリカ 概要 GSKは、B型慢性肝炎治療薬候補である治験中のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）Bepirovirsenが、米国FDAにより優先審査（Priority Review）と画期的新薬指定（Breakthrough Therapy Designation, BTD）を付与されたと発表した。BTD... -
#07 米国FDAが慢性腰痛症治療薬に画期的新薬指定、カンナビノイド系治療への新たな道
YouTube (CB1 Capital) アメリカ 概要 米国FDAは、慢性腰痛症の治療法に対し画期的新薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を付与したと発表した。この指定は、カンナビノイド由来の治療法が新たな波として承認される可能性を示唆しており、広範なカ... -
2026年における画期的治療薬指定の主要事例：株価変動とバイオテックの進化
概要 2026年、米国FDAは複数のバイオテクノロジー企業に対し画期的な治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を付与し、バイオテック株価に顕著な変動をもたらしました。Larimar Therapeuticsのフリードライヒ運動失調症治療薬nomlabofusp、Neurog...
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