ジストロフィン– tag –
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Precision BioSciences、DMD向けARCUSヌクレアーゼ遺伝子編集療法PBGENE-DMDの臨床試験を開始
CRISPR Medicine News アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子編集療法PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験で最初の患者に投与した。この治療法は、ARCUSヌクレアーゼを用いてジストロフィン遺伝子のエ... -
Precision BioSciences、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療PBGENE-DMDの第1/2相臨床試験を開始：患者60%に適用可能、年末に初期安全性データ発表へ
Precision BioSciences, Inc. (Press Release) アメリカ 概要 Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するin vivo遺伝子編集療法「PBGENE-DMD」の第1/2相FUNCTION-DMD臨床試験において、最初の患者への投与を開始したと発表... -
SonoTheraが超音波送達遺伝子治療向けに1億2500万ドルのシリーズB資金を調達、DMDとADPKDを臨床開発へ
BioSpace アメリカ 概要 SonoTheraは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）および常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）向けの遺伝子治療プログラムを臨床開発に進めるため、シリーズB資金調達で1億2500万ドルを確保しました。同社の独自技術は、ウイルス... -
テキサス大学MDアンダーソン、DMD治療で全長遺伝子を細胞外小胞（EVs）で送達、筋肉機能をin vivoで劇的に回復
Nature Biomedical Engineering (via The University of Texas MD Anderson Cancer Center) アメリカ 概要 テキサス大学MDアンダーソンがんセンターの研究チームが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の前臨床モデルにおいて、全長DMD遺伝子のメッセ... -
Precision BioSciences社、デュシェンヌ型筋ジストロフィー向け遺伝子編集療法の前臨床データを発表
Morningstar アメリカ 概要 Precision BioSciences社は、2026年米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象としたin vivo遺伝子編集プログラム「PBGENE-DMD」の新たな前臨床データを発表しました。若年マウ...
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