INSTITUTION PROFILE ／ iPS細胞・再生医療
医薬品医療機器総合機構（PMDA）
― 日本の再生医療を「審査する」実務機関。承認を決めるのは大臣
PMDAは厚生労働省が所管する独立行政法人で、iPS細胞由来の製品を含む再生医療等製品の相談、審査、製造所の調査を担当します。ただし承認の決定は厚生労働大臣が行い、研究費の助成はAMEDの事業です。2026年3月に承認されたiPS細胞由来の2製品も、PMDAの審査を経て条件及び期限付承認を受けました。本稿では、PMDAがiPS細胞・再生医療にどこまで影響を持つのかに絞って整理します。
この記事でわかること
- 30秒でわかるPMDA
- どんな機関か ― 影響力の「型」
- iPS細胞・再生医療で何をしているか
- 影響力の範囲（権限と地域）
- 関わっている企業・組織
- 今後の見通し
- 用語集／出典／主張と出典の対応表
1. 30秒でわかる医薬品医療機器総合機構（PMDA）
正式名称独立行政法人
医薬品医療機器総合機構英文 Pharmaceuticals and Medical Devices Agency（PMDA）
医薬品医療機器総合機構英文 Pharmaceuticals and Medical Devices Agency（PMDA）
国日本所在地は東京都千代田区霞が関
機関の種類独立行政法人中期目標管理法人。主務大臣は厚生労働大臣。省庁ではない
設立2004年4月1日旧審査センターなど3組織の業務を統合して発足
職員数1,053人2025年4月1日現在。再生医療等製品の専任人数は公表資料にない
審査の実績優先品目8.9か月再生医療等製品の総審査期間（2025年度、50%タイル値）。通常品目は11.1か月
iPS細胞・再生医療への関与相談・審査・製造所の調査承認を決めるのは厚生労働大臣。PMDAは審査する側
影響が及ぶ範囲日本で売る製品すべて国外の製造所も調査の対象。国際会議にも参加
まず押さえるべき1点
PMDAは、iPS細胞由来の製品を含む再生医療等製品を実際に審査し、相談を受ける実務機関ですが、 承認を決めるのは厚生労働大臣です。PMDAの案内は、再生医療等製品の承認は厚生労働大臣が行い、 申請書はPMDAの窓口に出すと書いています 事実。 2026年3月6日に承認されたiPS細胞由来の製品2つ（クオリプスのリハート、住友ファーマのアムシェプリ）も、 この仕組みの中で、条件及び期限付承認という形で承認されました 事実。
2. どんな機関か ― 影響力の「型」
iPS細胞・再生医療の記事に出てくる「機関」は、企業と違って自分では細胞を作りません。その代わりに、どういう経路で業界に影響を与えるかで4つの型に分けられます。
3. iPS細胞・再生医療で何をしているか
PMDAは、再生医療等製品（細胞に培養などの加工をしたものや、遺伝子治療用の製品）について、次の業務を行います 事実。
| 役割 | 中身 | 根拠となる資料 |
|---|---|---|
| 開発の相談 | 治験の前から対面助言、薬事戦略相談、細胞・組織加工製品の初回治験計画届書の調査（30日調査）を行う。2025年度は国内企業56組、海外企業23組に出張面談 | PMDAの再生医療等製品のページ、業務実績報告書 |
| 承認審査 | 製品の有効性・安全性を審査する。2025年度に承認された再生医療等製品の総審査期間（50%タイル値）は、優先品目8.9か月、通常品目11.1か月 | 業務実績報告書 |
| 条件及び期限付承認 | 均質でない再生医療等製品について、有効性が推定されれば、条件と期限を付けて早く承認する制度。PMDAが申請前相談と審査を担当する | 条件及び期限付承認のガイダンス、取扱い通知 |
| 先駆的指定 | 画期性などの条件に合う再生医療等製品を、相談・審査で優先する制度。指定は厚生労働大臣が行い、PMDAは厚生労働省と一緒に取り組む | PMDAの先駆的指定制度のページ |
| 製造所の調査 | GCTP（再生医療等製品の製造管理・品質管理の基準）の実地調査を行う。2025年度は8件（海外3、国内5） | 業務実績報告書 |
| 診療側の製造許可の調査 | 再生医療等安全性確保法にもとづき、特定細胞加工物の製造施設の構造設備の調査と立入検査を行う。2025年5月の法改正後は対象が広がった | PMDAの適合性調査のページ、業務実績報告書 |
| 国際調和 | ICHのQ5E、細胞・遺伝子治療の討議グループ、IPRPの作業部会に参加。アジアやアフリカの規制づくりも支援 | 業務実績報告書 |
素材技術者の視点：「均質でない」ことを前提にした制度
条件及び期限付承認の要件の1つは、申請に係る再生医療等製品が均質でないことです 事実。 生きた細胞から作る製品は、ロットや原料によって性質がばらつくことを避けにくいため、 この前提がおかれていると読めます（本稿の解釈）。 厚生労働省の通知は、PMDAの相談・審査での経験をもとに、申請前に評価計画を相談することを勧めています 事実。 iPS細胞由来の製品では、製造工程の管理と、承認後に有効性を確かめる計画の両方が審査の焦点になります。
2026年3月6日の承認品目の一覧には、ヒト人工多能性幹細胞加工製品として次の2つが載っています 事実。
| 販売名（会社） | 中身（PMDAの表記） | 承認の形 |
|---|---|---|
| リハート（クオリプス） | ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート。標準治療で効果不十分な虚血性心筋症による重症心不全が対象 | 条件及び期限付承認、希少疾病用再生医療等製品 |
| アムシェプリ（住友ファーマ） | ラグネプロセル。iPS細胞から作ったドパミン神経前駆細胞塊を脳に移植。既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病が対象 | 条件及び期限付承認、希少疾病用、先駆け審査指定 |
4. 影響力の範囲（権限と地域）
| 観点 | PMDAが持っているもの | 持っていないもの |
|---|---|---|
| 権限 | 再生医療等製品の相談、審査、製造所の調査。審査の結果は、大臣が承認を決める際の土台になる | 承認の最終決定、先駆的指定、外国製造業者の認定（いずれも厚生労働大臣）。研究費の配分 |
| 地域 | 日本で売る製品。国外の製造所も調査の対象で、外国の製造業者は日本で売るために大臣の認定が要る。国際会議（ICHなど）に参加し、アジアやアフリカの規制づくりを支援 | 他国の承認の決定。他国の制度を変える権限 |
| 規模 | 職員1,053人（2025年4月1日）。審査期間は優先品目8.9か月、通常品目11.1か月（2025年度） | 再生医療等製品だけの職員数・予算（公表資料に独立した数字がない） |
| 国際的な参照先 | PMDAは「日本の規制モデルの導入に向けた環境整備」を進めたと報告書に書いている（二国間会合など） | 他国がそのモデルを採用するかどうかの決定 |
数字の読み方の注意
職員数はPMDA全体（医薬品、医療機器、副作用被害の救済なども含む）の数字です 事実。 審査期間は申請から承認までの総期間で、申請者側の資料整備期間を除く場合があります。 また、条件及び期限付承認は通常の承認とは別の位置づけで、 期限内に有効性を確かめ、あらためて申請する必要があります 事実。
5. 関わっている企業・組織
日本の再生医療の承認は、誰が決め、誰が審査し、誰が研究費を配るかが分かれています。PMDAの資料から確認できる分担を示します。
役割分担
| 組織 | 再生医療等製品での役割 | 根拠 |
|---|---|---|
| 厚生労働大臣（厚生労働省） | 製造販売の承認、先駆的指定、外国製造業者の認定を決める。条件及び期限付承認では審議会の意見を聴く。ガイダンスや通知も厚生労働省が出す | 出典6・7・8・9・11 |
| PMDA | 相談、承認審査、製造所の調査、安全対策。外国製造所の構造設備の調査も行う | 出典1・3・8・11 |
| 薬事・食品衛生審議会 | 条件及び期限付承認で、大臣に意見を述べる | 出典6 |
| AMED | 研究費の助成の事業を持つ。厚生労働省の再生医療のページがAMEDの事業ページを案内している | 出典13 |
| 申請企業 | クオリプス、住友ファーマなどが申請者として承認品目一覧に載る | 出典4 |
6. 今後の見通し
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| 条件及び期限付承認の運用は、2024年3月のガイダンスと2025年10月の通知で手続が明文化されたため、今後の再生医療等製品の申請でも使われやすくなる | ガイダンスと取扱い通知が、申請前相談、評価計画の作成、申請区分を説明している | 推測 |
| 2026年3月に条件及び期限付承認を受けたiPS細胞由来の2品目が、期限内に本承認を得られるか | 法は7年を超えない範囲で期限を付けると定める。各品目の期限と承認条件の内容は本稿では確認していない | 未確定／将来 |
| 次のiPS細胞由来製品の承認時期 | PMDAの公表資料に審査予定の見通しは載っていない | 未確定／将来 |
7. 用語集
- 再生医療等製品
- 細胞に培養などの加工をしたもの（身体の構造・機能の再建などに使う）と、遺伝子治療用の製品。医薬品医療機器法の分類の1つ。
- 条件及び期限付承認
- 均質でない再生医療等製品について、有効性が推定されれば、条件と7年を超えない期限を付けて早く承認する制度。
- 先駆的再生医療等製品
- 画期性などの条件に合うものとして大臣が指定し、相談・審査で優先する再生医療等製品。
- GCTP
- 再生医療等製品の製造管理・品質管理の基準。PMDAが製造所を調査する。
- 薬事・食品衛生審議会
- 厚生労働大臣に意見を述べる審議会。条件及び期限付承認では意見を聴く。
8. 出典
- PMDA PMDAとは（名称、2004年4月1日の設立、中期目標管理法人、3つの業務）。 https://www.pmda.go.jp/about-pmda/outline/0001.html
- PMDA 業務実績報告書（令和7年度）。職員1,053人（2025年4月1日）、主務大臣、所在地、審査期間、GCTP実地調査、国際調和、出張面談。 https://www.pmda.go.jp/files/000282524.pdf
- PMDA 再生医療等製品の承認審査のページ（定義、通知・ガイダンスの一覧、30日調査）。 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/about-reviews/ctp/0007.html
- PMDA 2025年度承認品目一覧（再生医療等製品）。 https://www.pmda.go.jp/files/000280052.pdf
- PMDA 2026年度承認品目一覧（再生医療等製品）。 https://www.pmda.go.jp/files/000282058.pdf
- 厚生労働省（PMDA掲載） 再生医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス（2024年3月29日。法第23条の26の条文、7年を超えない期限）。 https://www.pmda.go.jp/files/000267914.pdf
- 厚生労働省（PMDA掲載） 再生医療等製品の条件及び期限付承認の取扱いについて（2025年10月6日 医薬機審発1006第1号）。 https://www.pmda.go.jp/files/000277559.pdf
- PMDA 再生医療等製品の製造販売手順について（承認は厚生労働大臣、申請書はPMDAの窓口）。 https://www.pmda.go.jp/files/000216666.pdf
- PMDA 先駆的医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品指定制度について。 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/0002.html
- PMDA 再生医療等安全性確保法に関する適合性調査（特定細胞加工物等の製造許可に係る調査）。 https://www.pmda.go.jp/review-services/gmp-qms-gctp/ensure-safety-regen/0001.html
- PMDA 再生医療等製品外国製造業者の認定申請について（認定は厚生労働大臣、構造設備の調査はPMDA）。 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/foreign-mfr/0011.html
- PMDA 新医薬品の承認品目一覧（2025年度）。PMDAの審査と審議会を経て厚生労働大臣が承認するという説明。 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/p-drugs/0039.html
- 厚生労働省 再生・細胞医療・遺伝子治療について（AMEDの再生医療の事業ページへの案内、再生医療等安全性確保法）。 https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iryou/saisei_iryou/index.html
9. 主張と出典の対応表
| 本文の主張 | 区分 | 出典 |
|---|---|---|
| 正式名称、2004年4月1日の設立、中期目標管理法人であること | 事実 | 出典1 https://www.pmda.go.jp/about-pmda/outline/0001.html |
| 職員1,053人（2025年4月1日）、主務大臣が厚生労働大臣であること、所在地 | 事実 | 出典2 https://www.pmda.go.jp/files/000282524.pdf |
| 再生医療等製品の総審査期間（優先品目8.9か月、通常品目11.1か月）、GCTP実地調査8件、出張面談、国際調和の活動 | 事実 | 出典2 https://www.pmda.go.jp/files/000282524.pdf |
| 再生医療等製品の定義、通知・ガイダンス、初回治験計画届書の調査 | 事実 | 出典3 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/about-reviews/ctp/0007.html |
| 2025年度の承認品目（リハート、アムシェプリを含む）の中身と承認の形 | 事実 | 出典4 https://www.pmda.go.jp/files/000280052.pdf |
| 2026年4月以降の承認品目 | 事実 | 出典5 https://www.pmda.go.jp/files/000282058.pdf |
| 条件及び期限付承認の要件と、7年を超えない期限（法第23条の26） | 事実 | 出典6 https://www.pmda.go.jp/files/000267914.pdf |
| 条件及び期限付承認の申請前相談と、申請区分 | 事実 | 出典7 https://www.pmda.go.jp/files/000277559.pdf |
| 再生医療等製品の承認は厚生労働大臣が行い、申請書はPMDAの窓口に出すこと | 事実 | 出典8 https://www.pmda.go.jp/files/000216666.pdf |
| 研究費の助成の事業（AMED）への案内と、再生医療等安全性確保法の改正（2025年5月31日） | 事実 | 出典13 https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iryou/saisei_iryou/index.html |
| 先駆的指定は大臣が指定し、PMDAは厚生労働省とともに取り組むこと | 事実 | 出典9 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/0002.html |
| 特定細胞加工物の製造施設の構造設備の調査と立入検査 | 事実 | 出典10 https://www.pmda.go.jp/review-services/gmp-qms-gctp/ensure-safety-regen/0001.html |
| 外国製造業者の認定は大臣、構造設備の調査はPMDA | 事実 | 出典11 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/foreign-mfr/0011.html |
| PMDAの審査と審議会を経て厚生労働大臣が承認する流れ（新医薬品の説明） | 事実 | 出典12 https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/review-information/p-drugs/0039.html |
| 機関の4つの型の区分、承認の流れの図示 | 本稿の計算 | 本稿による整理（出典6・8・12の記載から作成） |
| 「均質でない」という要件は、細胞製品の品質のばらつきを前提にしていること | 推測 | 出典6の要件の文言からの本稿の解釈 |
| 条件及び期限付承認が今後の申請でも使われやすくなること | 推測 | 出典6・7の整備状況からの本稿の解釈 |
| 2026年3月承認の2品目が期限内に本承認を得られるか | 未確定／将来 | 各品目の期限と承認条件の内容は本稿では確認していない |
| 次のiPS細胞由来製品の承認時期、再生医療等製品専任の職員数・予算 | 未確定／将来 | 出典1〜5に記載なし。本稿では推計しない |
最終更新：2026年10月1日／Troy Technical
本稿の数値はPMDAの公式サイトと業務実績報告書、厚生労働省の通知に基づきます。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈です。医療上の助言ではありません。