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米国食品医薬品局（FDA）｜iPS細胞・再生医療 機関解説

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INSTITUTION PROFILE ／ iPS細胞・再生医療

米国食品医薬品局（FDA）
― 米国で再生医療を売るための「入口」を管理する規制当局

FDAは米国の連邦政府の機関で、iPS細胞を含む再生医療・細胞治療・遺伝子治療について、治験を始めてよいか、販売してよいかを審査して決める役割を持ちます。研究費を配る機関ではありません。この入口は米国で売りたい企業すべてに適用され、国外の企業も対象です。本稿では、FDAがiPS細胞・再生医療にどこまで影響を持つのかに絞って整理します。

構成：FDAの概要資料、CBERとOTPのページ、承認済み製品の一覧、RMATのページ、ガイダンス、連邦規則（eCFR）を一次情報として使用／最終更新 2026年10月

米国食品医薬品局（FDA） — AI生成の概念画像
AI生成の概念画像。解説対象の技術・活動をイメージしたもので、実在の製品・施設・職員の写真や実測結果ではありません。
この記事でわかること
  1. 30秒でわかるFDA
  2. どんな機関か ― 影響力の「型」
  3. iPS細胞・再生医療で何をしているか
  4. 影響力の範囲（権限と地域）
  5. 関わっている企業・組織
  6. 今後の見通し
  7. 用語集／出典／主張と出典の対応表

1. 30秒でわかる米国食品医薬品局（FDA）

正式名称米国食品医薬品局英文 U.S. Food and Drug Administration（FDA）
国米国本部はメリーランド州シルバースプリング（White Oak Campus）
機関の種類連邦政府の行政機関保健福祉省（HHS）の内部機関
設立1906年に規制業務が開始現在の名称になったのは1930年
職員数20,593人（FTE）FDA全体。2025会計年度。CBER単独の人数は参照資料に記載なし
予算約70億ドル2025会計年度。連邦予算51%、業界のユーザーフィー49%
iPS細胞・再生医療への関与治験と承認の審査CBER（生物製剤評価研究センター）のOTP（治療製品室）が担当
影響が及ぶ範囲米国で売る製品すべて国外の企業も対象。研究費は配らない
まず押さえるべき1点

FDAは、iPS細胞を含む再生医療・細胞治療・遺伝子治療を米国の患者に届けるための「入口」を管理する機関です。 研究費を配る機関ではなく、治験を始めてよいか、販売してよいかを審査して決める側です。 この入口は米国で売りたい企業すべてに適用されるため、日本や欧州の企業も避けて通れません 事実。 一方で、FDAが承認を出す相手は申請された製品ごとで、米国の外の国の承認までは決められません。

2. どんな機関か ― 影響力の「型」

iPS細胞・再生医療の記事に出てくる「機関」は、企業と違って自分では細胞を作りません。その代わりに、どういう経路で業界に影響を与えるかで4つの型に分けられます。

iPS細胞・再生医療を動かす「機関」の4つの型 機関は自分では細胞を作らない。どの経路で業界に影響を与えるかで4つに分かれる 資金を出す 政策・規制を決める 標準を決める 場をつくる 研究開発に予算を配る 承認審査・法律・指針 研究倫理・品質の指針 研究拠点・学会 AMED／CIRM FDA／EMA／厚生労働省 ISSCR／ICH CiRA／ISSCR 何を研究させるか 何を市場に出せるか どう研究し、どう作るか 誰が誰に会うか 届く範囲＝自国の予算 届く範囲＝自域の市場 届く範囲＝賛同する側 届く範囲＝参加者 FDAは「政策・規制を決める」型。承認の可否で、米国市場への入口を握る 同じ再生医療でも、研究費を配る機関と、売ってよいかを決める機関では、影響の届き方が違う
図1　iPS細胞・再生医療に関わる機関の4つの型と、FDAの位置。区分は本稿によるもので、機関名は本シリーズで扱う機関から例示しています 本稿の計算。FDAは規制の型の代表で、届く範囲は米国市場（国外企業を含む）です。

FDAの根拠は法律です。CBERの紹介ページは、CBERが「公衆衛生法」と「連邦食品・医薬品・化粧品法」にもとづいて生物学的製剤を規制すると書いています 事実。

3. iPS細胞・再生医療で何をしているか

FDAの再生医療に関する役割は、次のように整理できます 事実。FDAの制度はiPS細胞に限らず、細胞治療・遺伝子治療・組織工学製品を広く対象にしています。

役割中身根拠となる制度・資料
審査の窓口CBERのOTP（治療製品室）が細胞・遺伝子治療の製品を審査する。OTPは6つの室、14の部、33の課からなる。旧組織（OTAT）の再編で発足OTPの発足ページ。承認済み製品の一覧もOTPの名で公表
治験の開始人に投与する臨床試験を始めるには、IND（治験の届出）を出し、安全性と品質の情報を示すゲノム編集のガイダンス（21 CFR 312.23に言及）
迅速化制度（RMAT）再生医療製品が重い病気を対象とし、初期の臨床データで未充足の医療ニーズに応えうるとき、IND提出時または提出後に指定を求められる。FDAは60日以内に結果を通知する21世紀治療法3033条にもとづくRMAT指定のページ
ガイダンスの策定再生医療の迅速化制度（2019年2月・最終）、ヒトゲノム編集を使う遺伝子治療（2024年1月・最終）などを公表各ガイダンスのページ
ヒト細胞・組織製品の線引き最小限の加工で同じ働きに使うなど4条件をすべて満たすと、販売承認を要しない登録・管理だけの区分（361区分）になる。満たさなければ承認が必要21 CFR 1271.10、2020年7月のガイダンス
未承認製品への警告幹細胞、脂肪由来細胞、臍帯血、エクソソームなどが承認なしに広く販売されているとして、消費者に注意を呼びかけ、有害事象の報告を受け付けているFDAの消費者向け情報（2021年6月）
素材技術者の視点：iPS細胞由来の製品は「承認が必要な側」に入りやすい

1271.10の条件のうち、「最小限の加工」が最初の関門です 事実。 iPS細胞は、作製、培養、目的の細胞への分化という大きな加工を経るため、この条件に当てはまらず、 販売承認（BLA）の対象になると考えられます（本稿の解釈）。 このため、iPS細胞由来の製品を米国で売るには、細胞の製造工程と品質管理の資料を整えて、 OTPの審査を受けることが前提になります。

承認済みの細胞・遺伝子治療製品の一覧（2026年9月17日更新）には、血液がんのCAR-T細胞療法や、ゲノム編集を使う鎌状赤血球症の治療などが載っています 事実。 本稿が一覧の製品名と製造者を確認した範囲では、iPS細胞由来とわかる製品はありません 本稿の計算。

4. 影響力の範囲（権限と地域）

観点FDAが持っているもの持っていないもの
権限治験開始の審査、販売の承認、RMATなどの迅速化制度の指定、ヒト細胞・組織製品の区分の運用、未承認製品への注意喚起研究費の配分、診療報酬や価格の決定（FDAの概要資料は任務を「規制」と書き、これらを挙げていない）
地域米国で売られる製品。生物製剤の販売の約96%は輸入で、生物製剤を扱う国外の登録施設は697か所。日本や欧州の企業も対象他国の承認の決定。他国の研究倫理や制度への権限
規模職員20,593人（FTE、FDA全体）、予算約70億ドル。OTPは6室・14部・33課CBERやOTP単独の人数・予算（参照した資料に記載なし）
国際的な参照先ガイダンスと承認の根拠資料を公開している他国の規制当局を従わせる権限
数字の読み方の注意

職員数と予算はFDA全体の数字で、食品、タバコ、動物薬なども含みます 事実。 iPS細胞・再生医療を扱うOTPは、その中の一部です。また、承認済み製品の一覧にiPS細胞由来の製品がないことは、 FDAがiPS細胞由来の治療を認めないという意味ではありません。 FDAの制度は細胞治療全般を対象にしており、iPS細胞由来かどうかで別の扱いをするとは、参照した資料に書かれていません。

5. 関わっている企業・組織

FDAは企業の提携先ではなく、企業の申請を審査する立場です。FDAの公表資料から確認できる関係だけを示します。

FDAと企業・施設の関係（再生医療） FDAは企業の申請を審査して承認を出し、承認なしの提供には注意を呼びかける 開発企業・研究機関 米国内外を問わない FDA（CBER／OTP） 治験の審査・承認審査 承認済み製品の一覧 2026年9月17日更新 FDAの一覧に載る承認製品の例 Casgevy（Vertex） Tregzi（Orca Biosystems） Abecma・Breyanzi（BMS傘下） Kymriah（Novartis） FDAが注意を呼びかける側 承認なしに細胞製品を 提供する施設・業者 治験の外で料金を取る提供は 違法の可能性（FDA）
図2　FDAと企業・施設の関係。出典：FDAの承認済み細胞・遺伝子治療製品の一覧、Tregziの製品ページ、2023年12月8日のFDAのニュースリリース、FDAの消費者向け情報。製品の抜粋は本稿によるもの 本稿の計算。

米国食品医薬品局（FDA）の公表資料で確認できる承認の例

製品（FDAの表記）製造者（FDAの表記）FDAの資料で読み取れること
CASGEVY（exagamglogene autotemcel）Vertex Pharmaceuticals Incorporated2023年12月8日承認。ゲノム編集技術を使う初のFDA承認の治療（FDAのニュースリリース）
TREGZI（同種制御性T細胞免疫療法）Orca Biosystems Inc2026年7月1日付の承認レター。成人の血液がんで、一致ドナーからの造血幹細胞移植に使う
ABECMA、BREYANZICelgene、Juno（いずれもBristol-Myers Squibb傘下）承認済み一覧に掲載
KYMRIAH、ITVISMANovartis（FDAの表記は各子会社）承認済み一覧に掲載

※これらはiPS細胞由来の製品ではありません。FDAがどの種類の細胞・遺伝子治療を実際に承認してきたかを示す例です。製造者の表記はFDAの一覧と各製品ページによります 事実。

6. 今後の見通し

読み取れること根拠となる一次情報区分
iPS細胞由来の製品が米国で初めて承認される場合、OTPの細胞治療・ヒト組織の製造管理を担当する室が製造・品質の審査の中心になるOTPの組織は、遺伝子治療、細胞治療・ヒト組織、血漿タンパクの3つの製造管理（CMC）の室と、臨床・薬理毒性・審査管理の室からなる推測
再生医療製品の審査では、RMATなど迅速化制度の利用が開発の前提として定着していくRMATは21世紀治療法で定められ、IND段階で申請でき、FDAは60日以内に通知する。2019年の最終ガイダンスが制度を説明している推測
iPS細胞由来の最初の承認製品が出る時期承認済み一覧（2026年9月17日更新）にiPS細胞由来とわかる製品はない未確定／将来

7. 用語集

CBER
生物製剤評価研究センター。FDAの中で、ワクチン、血液製剤、細胞・遺伝子治療などを担当する。
OTP
CBERの治療製品室（Office of Therapeutic Products）。細胞治療・遺伝子治療の審査を担当する。
IND
治験の届出。人に投与する臨床試験を始める前に、FDAに安全性と品質の情報を出す手続き。
BLA
生物製剤の販売承認の申請。細胞治療や遺伝子治療はこの形で承認される。
RMAT
再生医療先端治療の指定。重い病気に対する再生医療製品の開発を早める制度。
HCT/P
ヒト細胞・組織および細胞・組織を原料とする製品。最小限の加工などの条件を満たすと、承認を要しない区分になる。

8. 出典

  1. FDA　FDA at a Glance（2026年1月版。2025会計年度の予算約70億ドルと財源の内訳、20,593 FTE、生物製剤の販売の約96%が輸入、生物製剤の登録施設数、所在地）。 https://www.fda.gov/media/154548/download
  2. FDA　FDA History（1906年の純正食品・医薬品法で現在の規制業務が始まったこと、1930年に現在の名称になったこと）。 https://www.fda.gov/about-fda/fda-history
  3. FDA　Center for Biologics Evaluation and Research（CBER）の紹介ページ（任務、根拠法）。 https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/center-biologics-evaluation-and-research-cber
  4. FDA　Establishment of the Office of Therapeutic Products（OTPの発足、旧OTATの再編、6室14部33課の構造）。 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/establishment-office-therapeutic-products
  5. FDA　Approved Cellular and Gene Therapy Products（OTPが所管する承認済み製品の一覧。2026年9月17日更新）。 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
  6. FDA　Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation（RMATの要件、IND段階での申請、60日以内の通知。2025年11月4日更新）。 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
  7. FDA　Guidance「Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions」（2019年2月、最終）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-regenerative-medicine-therapies-serious-conditions
  8. FDA　Guidance「Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing」（2024年1月、最終）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-incorporating-human-genome-editing
  9. FDA　Guidance「Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use」（2020年7月、最終）。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/regulatory-considerations-human-cells-tissues-and-cellular-and-tissue-based-products-minimal
  10. 米国連邦規則（eCFR）　21 CFR 1271.10 Are my HCT/P's regulated solely under section 361 of the PHS Act …（361区分の4条件）。 https://www.ecfr.gov/current/title-21/chapter-I/subchapter-L/part-1271/subpart-B/section-1271.10
  11. FDA　Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies（2021年6月3日。未承認の再生医療製品への警告）。 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/consumers-biologics/important-patient-and-consumer-information-about-regenerative-medicine-therapies
  12. FDA　TREGZI の製品ページ（BLA 125868、製造者Orca Biosystems Inc、2026年7月1日付の承認レター）。 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/tregzi
  13. FDA　ニュースリリース「FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease」（2023年12月8日。Casgevyはゲノム編集技術を使う初のFDA承認の治療）。 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

9. 主張と出典の対応表

本文の主張区分出典
正式名称、本部所在地、HHSの内部機関であること、2025会計年度の予算約70億ドル（連邦51%・ユーザーフィー49%）、20,593 FTE事実出典1 https://www.fda.gov/media/154548/download
1906年に規制業務が始まり、1930年に現在の名称になったこと事実出典2 https://www.fda.gov/about-fda/fda-history
CBERが公衆衛生法と連邦食品・医薬品・化粧品法にもとづいて生物学的製剤を規制すること事実出典3 https://www.fda.gov/about-fda/fda-organization/center-biologics-evaluation-and-research-cber
OTPの発足、旧OTATの再編、6室・14部・33課の構造事実出典4 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/establishment-office-therapeutic-products
承認済み細胞・遺伝子治療製品の一覧（Vertex、Orca Biosystems、BMS傘下、Novartisの製品を含む）。2026年9月17日更新事実出典5 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
RMATの要件、IND段階での申請、60日以内の通知事実出典6 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/regenerative-medicine-advanced-therapy-designation
再生医療の迅速化制度の最終ガイダンス（2019年2月）事実出典7 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/expedited-programs-regenerative-medicine-therapies-serious-conditions
ヒトゲノム編集を使う遺伝子治療のガイダンス（2024年1月）とINDで示す情報事実出典8 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/human-gene-therapy-products-incorporating-human-genome-editing
最小限の加工・相同使用のガイダンス（2020年7月）事実出典9 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/regulatory-considerations-human-cells-tissues-and-cellular-and-tissue-based-products-minimal
361区分の4条件（最小限の加工、相同使用のみ、他の物質と組み合わせない、全身作用の条件）事実出典10 https://www.ecfr.gov/current/title-21/chapter-I/subchapter-L/part-1271/subpart-B/section-1271.10
未承認の幹細胞等の販売への警告、有害事象の報告受付事実出典11 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/consumers-biologics/important-patient-and-consumer-information-about-regenerative-medicine-therapies
TREGZIの製造者と2026年7月1日付の承認レター事実出典12 https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/tregzi
Casgevyの承認日とゲノム編集技術を使う初の承認治療であること事実出典13 https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
生物製剤の販売の約96%が輸入、国外の登録施設697か所事実出典1 https://www.fda.gov/media/154548/download
機関の4つの型の区分、承認製品の抜粋本稿の計算本稿による整理（出典5・12・13の記載から選んだもの）
承認済み一覧にiPS細胞由来とわかる製品がないこと本稿の計算出典5の製品名と製造者を本稿が確認した結果
iPS細胞由来の製品は加工が大きく、BLA（承認）の対象になると考えられること推測出典10の条件（最小限の加工）から本稿が読み取った解釈
第6章の見通し2項目推測出典4・6・7の記載からの本稿の解釈
iPS細胞由来の最初の承認製品が出る時期未確定／将来出典5に記載なし。本稿では推計しない
CBERやOTP単独の人数・予算未確定／将来出典1・3・4に記載なし。本稿では推計しない

最終更新：2026年10月1日／Troy Technical
本稿の数値はFDAの公式サイトとガイダンス、連邦規則に基づきます。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈です。医療上の助言ではありません。