新技術・技術紹介– category –
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IonisのASO治療薬zilganersen、アレキサンダー病でFDA承認を待つ：主要評価項目達成し優先審査指定
BioXconomy アメリカ 概要 Ionis Pharmaceuticalsのアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるzilganersenが、超希少神経疾患アレキサンダー病の治療薬として米国FDAの承認を待っています。第1-3相ピボタル試験（NCT04849741）では主要評価項目を達成し... -
類上皮性血管内皮腫（EHE）治療における抗体薬物複合体（ADC）の可能性：ASCO 2026での注目
EHE Foundation アメリカ 概要 抗体薬物複合体（ADC）は、難治性の稀少癌である類上皮性血管内皮腫（EHE）の治療において、有望な新興戦略として大きな注目を集めています。ADCは、抗体と強力な抗がん剤をリンカーで結合させ、特定の腫瘍細胞マーカーを標... -
Constructive Bio、非天然アミノ酸を用いた経口ペプチド治療薬パイプラインを開発：新しい膜透過性特性と遺伝子コード拡張ADCで注射薬の経口化に挑む
Constructive Bio 不明 概要 Constructive Bioは、非天然アミノ酸を組み込んだ独自の技術を活用し、これまで注射でしか投与できなかったペプチド治療薬の経口化を目指すパイプラインを開発しています。これらのペプチドは、革新的な膜透過性特性を備えるこ... -
基盤モデルと生成AIが分子科学を再構築：データ中心型学習で仮想スクリーニング精度と分子生成制御性を向上
Curate ND アメリカ 概要 基盤モデルと生成AIが、化学、生物学、材料科学における分子の予測、探索、設計方法を劇的に変革しています。この研究では、限られたデータ、マルチモーダルな観察、多目的設計目標の下で、分子発見のためのデータ中心型学習手法... -
Variational AI、AWS上で動作するEnki™プラットフォームで生成AI創薬を加速：多パラメータ最適化により臨床失敗の根本原因を解決
AWS カナダ 概要 Variational AIは、Amazon Web Services (AWS) を活用し、創薬プロセスを生成AI問題として再構築することで、革新的な薬物分子を設計しています。同社のEnki™プラットフォームは、公開、承認、特許取得済みの膨大な薬剤データでト... -
がん治療薬投与タイミングに関する論文撤回、中国の臨床研究の厳密性への懸念を浮上
Endpoints News アメリカ 概要 がん治療薬の投与タイミングに関する高名な論文が撤回されたことで、中国で実施される臨床研究の厳密性と透明性に関する懸念が浮上しています。この研究は、中国の湖南省がん病院で行われ、PD-1阻害剤の投与タイミングが非小... -
Amylyx Pharmaceuticals、ALS治療薬AMX0114の第1相LUMINA試験データをENCALS 2026で発表へ
GlobeNewswire アメリカ 概要 Amylyx Pharmaceuticalsは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたファーストインヒューマン、用量範囲設定第1相LUMINA試験（AMX0114）のデータをENCALS 2026で発表します。AMX0114は、カスパイン-2（CAPN2）を標的とする治... -
NVIDIA、科学的発見を加速するAIエージェントツール「BioNeMo Agent Toolkit」を発表
News-Medical.Net アメリカ 概要 NVIDIAは、科学的発見を加速するためのAIエージェントツール「BioNeMo Agent Toolkit」を発表しました。このツールキットは、すでに50社以上の主要企業が活用しており、タンパク質構造予測、分子ドッキング、生成化学、ゲ... -
Servier、米国で希少小児てんかん症候群治療薬の第Ib/II相試験に最初の患者を登録
BioSpace (via PR Newswire) アメリカ 概要 Servierは、米国で希少小児てんかん症候群の治療を目的とした第Ib/II相臨床試験に最初の患者が登録されたことを発表しました。この試験では、KCNT1関連発達性てんかん性脳症（KCNT1-DEE）の小児患者を対象とした... -
Praxis Precision Medicines、SCN2A-DEEに伴う発作治療薬elsunersenがFDA画期的な治療薬指定を取得
PRAX Stock News (via GlobeNewswire) アメリカ 概要 Praxis Precision Medicinesは、SCN2A機能獲得型変異に起因するSCN2A発達性てんかん性脳症（SCN2A-DEE）に伴う発作の治療薬であるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）elsunersen（PRAX-222）に対し... -
VeriSIM Life、FDA/NCTRと研究提携を正式化し、医薬品開発向けメカニズムAIの次世代を推進
FinancialContent (via Business Wire) アメリカ 概要 VeriSIM Lifeは、米国食品医薬品局国立毒性研究センター（FDA/NCTR）との研究提携を正式化し、医薬品開発のための次世代メカニズムAIを進めます。この提携は、同社のBIOiSIMプラットフォームの科学的... -
BostonGene、BIO 2026でAI活用のがん・免疫生物学イノベーションを発表
Business Wire アメリカ 概要 BostonGeneは、BIO International Convention 2026において、腫瘍および免疫生物学におけるAIイノベーションを発表します。同社のAIソリューションは、多次元の分子、細胞、患者データを統合し、患者反応と毒性リスクの予測精... -
Insmed、EGFR-TKI併用療法がTROP2上方制御を誘導する第3相登録試験のメカニズム的根拠を発表
PR Newswire アメリカ 概要 Insmed Incorporatedは、EGFR-TKIがDTP細胞でTROP2の上方制御を誘導するという研究結果を発表し、Sac-TMTとEGFR-TKIの併用療法に関するメカニズム的根拠を提供しました。同社はこの併用療法について現在第III相登録試験を実施中... -
Insilico MedicineとSKバイオファーマシューティカルズ、神経免疫疾患向けAI創薬で最大25億ドルの共同研究
BioSpace アメリカ 概要 Insilico MedicineとSK Biopharmaceuticalsは、神経免疫疾患領域におけるAIを活用した創薬共同研究を発表しました。この提携は最大25億ドルの価値があるとされ、InsilicoのPharma.AIプラットフォームとSK Biopharmaceuticalsの神経... -
ベーリンガーインゲルハイム、ImmunaiのAIプラットフォームに1500万ドル投資し、がん・自己免疫疾患治療を共同研究
Fierce Biotech アメリカ 概要 ベーリンガーインゲルハイム（BI）は、ImmunaiのAIプラットフォームに1500万ドルを投資し、共同研究を開始しました。この提携は、がんや自己免疫疾患患者のT細胞を分析することで、薬物発見を加速し、疾患に対する新しい治療... -
MAIAバイオテクノロジー、難治性非小細胞肺がん治療薬ateganosineの第2相試験Part Cの国際登録を完了
GlobeNewswire アメリカ 概要 MAIA Biotechnologyは、進行性非小細胞肺がん（NSCLC）のサードライン治療を受ける患者を対象とした、主要候補薬ateganosineの第2相THIO-101拡大試験のPart Cにおける国際登録を完了しました。ateganosineはテロメアと免疫活... -
Vertex AIが開発したAI設計薬候補が第1相および第2相臨床試験に進出、創薬の新たな時代を拓く
Vertex AI Search (PharmaJournalist) アメリカ 概要 Vertex AI Searchによって設計された複数のAI創薬候補が第1相および第2相臨床試験段階に進み、AIが医薬品研究開発の主要な推進力として確立されつつあることを示しています。この進展は、複雑なデータ... -
血液脳関門突破の新薬物送達戦略、神経疾患治療に革新をもたらすか：受容体介在性輸送、リポソーム、エキソソーム、集束超音波に注目
Pharmaceutical Conferences 2026 国際会議 概要 2026年6月22日に報告された議論では、神経疾患治療における血液脳関門（BBB）を越える薬物送達の長年の課題が焦点となった。脳への薬物アクセスを改善するため、受容体介在性輸送、リポソーム、エキソソー... -
ClinicalTrials.govが新プラットフォームへの移行を完了、臨床試験データアクセスと透明性を大幅に向上
ClinicalTrials.gov アメリカ 概要 ClinicalTrials.govは、より近代化されたPRS（Protocol Registration and Results System）プラットフォームへの移行を完了し、臨床試験情報の公開とアクセス性の向上を図った。このアップグレードは、研究者、医療従事... -
FDAが血液脳関門通過生物製剤AVLAYAHを迅速承認、数十年の研究を経て脳への薬物送達にブレークスルー
Drug Delivery Leader アメリカ 概要 2026年3月25日、FDAは血液脳関門（BBB）を通過するように設計された初の生物学的製剤AVLAYAH（tividenofusp alfa-eknm）に対し迅速承認を与えた。これは数十年にわたる研究の末の大きなブレークスルーであり、日本で20...
