新技術・技術紹介– category –
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RNAiが代謝疾患治療の新たな地平を開く：肝臓特異的DDSと自己送達siRNAが臨床開発を加速
ResearchGate (Trends in Pharmacological Sciences) 不明 概要 本記事は、RNA干渉（RNAi）が代謝疾患の治療戦略として、ほぼ全ての遺伝子を標的とできる利点を強調している。送達の課題にもかかわらず、代謝疾患において肝臓を標的とするsiRNA用の脂質ベ... -
NIH傘下のNCATS、遺伝子治療INDのFDA承認を取得：超希少疾患「多発性サルファターゼ欠損症」を標的
National Center for Advancing Translational Sciences - NIH アメリカ 概要 米国立衛生研究所（NIH）傘下の国立トランスレーショナルサイエンス推進センター（NCATS）は、超希少疾患である多発性サルファターゼ欠損症を標的とした遺伝子治療の治験薬申請... -
NAMPT阻害剤の最適化で液状・固形腫瘍向け高効果ADCを開発：in vivoモデルで完全寛解を達成
ACS Bio & Med Chem Au アメリカ 概要 本論文は、NAMPT阻害剤を物理化学的および代謝的に最適化し、次世代ADCペイロードとして開発した詳細を報告している。最適化されたNAMPT阻害剤は、抗CD30、抗HER2、または抗TROP2抗体と複合体化されることで、様々な... -
新規in vivoバイオオーソゴナル結合法、モジュラー抗体-ADCクリックにより腫瘍の薬剤耐性を逆転
PubMed (Nature Chemical Biology) アメリカ 概要 研究者たちは、生体内での全身投与後に機能的な抗体-ADCクリック構造を生成するためのin vivoバイオオーソゴナルライゲーション戦略を発表した。このモジュラープラットフォームは、標的薬物送達を強化す... -
AI創薬が臨床検証の新時代へ：Insilicoのレントセルチブが第3相、Isomorphic LabsのIsoDDEも臨床入り間近
PharmaADC 不明 概要 本記事は、2026年がAI創薬の「臨床検証の時代」に突入したことを強調している。Insilico MedicineのAIによって発見・設計されたレントセルチブが7月に特発性肺線維症（IPF）の第3相臨床試験を開始したことがその象徴だ。また、Isomorp... -
Alloy Therapeutics、高性能環状RNAプラットフォーム「AntiClastic™」を発表：オフターゲット作用を抑制し、RNA医薬の安定性・効力を向上
Alloy Therapeutics アメリカ 概要 Alloy Therapeuticsは、アンチクラスティック環状オリゴヌクレオチドプラットフォーム「AntiClastic™」を発表した。この技術は、ASO、siRNA、sgRNAを独自の構成可能な環状構造に再構築し、オフターゲット効果や免... -
Ractigen、SOD1-ALS治療薬RAG-17のNature Medicine論文発表：第1相で脳脊髄液SOD1を大幅低減、良好な安全性プロファイルを確認
BioSpace アメリカ 概要 Ractigen Therapeuticsは、SOD1型筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）に対するsiRNA治療薬RAG-17の前臨床薬理学データおよび初のヒト第1相臨床試験結果をNature Medicineに発表した。第1相試験では、重篤な有害事象なしに主要安全エン... -
RNA治療薬パイプラインが加速：20社以上が90超の候補薬を開発中、MirumとRegeneronが第3相を開始
Barchart (DelveInsightより) インド 概要 DelveInsightの「RNA Interference Pipeline Insight 2026」レポートによると、RNA治療薬のパイプラインが大幅に加速しており、現在20社以上の製薬会社が90以上の候補薬を開発しています。特に、2026年6月にはMir... -
高度な薬物送達を可能にする脂質ナノ粒子（LNP）：核酸送達における臓器選択性と応用拡大
BOC Sciences アメリカ 概要 脂質ナノ粒子（LNP）は、ナノスケールの薬物送達ベクターとして核酸送達、特にsiRNAおよびmRNA送達において画期的な進歩を遂げました。LNPの組成を慎重に最適化することで、肝臓、脾臓、肺などの特定の臓器への選択的な蓄積が... -
siRNA送達技術の最前線：LNPとGalNAcコンジュゲート、肝臓外ターゲティングが次世代イノベーションを牽引
BOC Sciences アメリカ 概要 siRNA（低分子干渉RNA）送達技術の分野では、リピドナノ粒子（LNP）とGalNAcコンジュゲートが主要なプラットフォームとして確立されています。LNPは肝臓および肝臓外への送達に柔軟性を持つ一方、GalNAcコンジュゲートは肝細胞... -
PROTACsと分子糊が創薬の限界を打破：疾患原因タンパク質を分解する新たな治療戦略が臨床評価中
PMC アメリカ 概要 PROTACs（プロテオリシス標的キメラ）および分子糊は、従来の「占有駆動型薬理学」の限界を克服し、疾患原因タンパク質を標的として分解する革新的な治療戦略として注目されています。これらのモダリティは、内在性ユビキチン-プロテア... -
ペプチド・核酸・タンパク質の経口送達技術を議論：バーチャルシンポジウムが最新イノベーションを発表
Select Biosciences アメリカ 概要 本バーチャルシンポジウムでは、ペプチド、オリゴヌクレオチド、タンパク質といった生物学的製剤の経口薬物送達技術における最新のイノベーションが集中的に議論されました。吸収・輸送メカニズムの解明、高度な製剤技術... -
中枢神経疾患治療に突破口：ナノ粒子が血液脳関門を越える新たな薬物送達戦略として浮上
BOC Sciences アメリカ 概要 血液脳関門（BBB）の突破は、中枢神経系（CNS）疾患治療における長年の課題であり、ナノ粒子を介した薬物送達がこの障壁を克服する有望な戦略として注目されています。ポリマーナノ粒子、タンパク質・ペプチド送達システム、お... -
Stanford HAI、AIがタンパク質生化学やゲノム設計を加速し、初のAI生成ゲノムデータベースと実行可能ゲノムを創出
Stanford HAI アメリカ 概要 スタンフォード大学の研究者たちは、AIを活用してタンパク質生化学などの複雑な生物学的プロセスの理解を深め、科学的発見を加速させています。彼らは、遺伝子機能と疾患研究を加速するEvo 2を開発し、世界最大のオープン言語... -
ImagiChem：芸術的入力から化学的に有効な分子を生成するハイブリッドAI手法が『ACS Omega』に発表、創薬デザインを加速
ACS Omega アメリカ 概要 新しい生成AI手法「ImagiChem」が『ACS Omega』誌で発表されました。このシステムは、視覚情報を化学的先行情報として活用し、化学的に有効で薬剤特性を持つ分子を設計します。研究によると、構造化された芸術的入力を使用するこ... -
Amgen、AIが創薬の「加速器」であることを強調、その潜在能力を最大限引き出すための課題を提示
Amgen / Drug Discovery and Development アメリカ 概要 Amgenと学術機関の科学者たちは、AIが創薬における近道ではなく、研究を加速させる強力なツールであることを強調しました。AIは複雑なデータ分析、仮説生成、隠れたパターンの特定に貢献しています... -
統合失調症や双極性障害患者の体重管理に週1回皮下セマグルチドが他のGLP-1薬より優位性を示す
News-Medical イギリス 概要 新しい研究により、週1回皮下投与のセマグルチドが、統合失調症や双極性障害などの精神疾患患者における体重減少と代謝改善において、他のGLP-1受容体作動薬よりも優れた有効性を示すことが明らかになりました。この結果は、精... -
Denali Therapeutics、AAIC 2026で血液脳関門突破治療法の進展を強調し、アルツハイマー病プログラムの進捗を報告
BioSpace アメリカ 概要 Denali TherapeuticsのCEOであるライアン・ワッツ博士は、AAIC 2026（アルツハイマー病協会国際会議）で開会の基調講演を行い、血液脳関門 (BBB) を介した生物学的治療法の送達における同社の画期的な進展を強調します。同社は既に... -
Moderna、mRNA技術をがん・自己免疫疾患へ拡大、AI駆動型研究プラットフォームを発表し創薬加速
Drug Discovery and Development アメリカ 概要 Modernaは年次サイエンスデーで、mRNAプラットフォームの戦略的拡大を発表し、ワクチン領域を超えてがんおよび自己免疫疾患プログラムを推進します。同社はin vivo CAR-T細胞療法や固形腫瘍を対象とした新規... -
ウォーリック大学、細菌酵素の「ミックス＆マッチ」システム解明により、抗がん剤開発の新戦略を発見
ScienceDaily (University of Warwick) イギリス 概要 ウォーリック大学の研究者らが、細菌が強力な抗がん剤の多様なバージョンを自然に生成する「ミックス＆マッチ」システムを解明し、Nature Communications誌に発表しました。この画期的な発見は、FDA承...
