Beam Therapeutics、肝臓標的LNP製剤「BEAM-304」のPKU治療薬としてFDA IND承認を取得、第1/2相開始へ

2026年6月20日

Business Wire / Nasdaq アメリカ

概要

Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）治療薬候補であるBEAM-304の米国FDA IND（治験薬）申請が承認されたと発表しました。BEAM-304は、肝臓を特異的に標的とする脂質ナノ粒子（LNP）製剤のベース編集試薬であり、PKUの原因となるPAH遺伝子の変異をin vivoで直接修正することを目指しています。臨床前マウスモデルでは、臨床的に関連する用量で血漿フェニルアラニンレベルが正常化することが示されており、第1/2相臨床試験が開始される予定です。

詳細

主要成果

Beam Therapeuticsは、フェニルケトン尿症（PKU）を対象とした同社の主要治療薬候補であるBEAM-304の治験新薬（IND）申請が米国食品医薬品局（FDA）によって承認されたことを発表しました。この承認により、BEAM-304の第1/2相臨床試験が開始される道が開かれ、PKU患者に対する初のin vivoベース編集治療薬としての開発が大きく前進します。BEAM-304は、肝臓を特異的に標的とする脂質ナノ粒子（LNP）製剤を用いたベース編集技術であり、疾患の原因となる遺伝子変異の永久的な修正を目指します。

技術・臨床詳細

BEAM-304は、肝細胞にPAH遺伝子の病原性変異を修正するためのベース編集試薬を特異的に送達するために設計された、独自の脂質ナノ粒子（LNP）製剤を採用しています。PKUは、PAH（フェニルアラニン水酸化酵素）遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性代謝疾患で、フェニルアラニンをチロシンに変換する酵素が欠損または機能不全に陥り、血中に高レベルのフェニルアラニンが蓄積します。これにより、重度の神経学的損傷が発生する可能性があります。

臨床前マウスモデルにおいて、BEAM-304は、臨床的に関連する用量で投与された際に、血漿中のフェニルアラニンレベルを効果的に正常化することが示されました。この結果は、PAH遺伝子変異の効率的なin vivo修正と、それに続くPAH酵素活性の回復を示唆しています。計画されている第1/2相臨床試験では、PKU患者におけるBEAM-304の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学（血漿フェニルアラニンレベルの低下など）が評価される予定です。

背景・業界文脈

フェニルケトン尿症の現在の治療法は、厳格な食事制限や特定の酵素補充療法に限定されており、患者の生活の質に大きな負担をかけています。これらの治療法は疾患の進行を完全に阻止するものではなく、長期的な管理が不可欠です。遺伝子治療や遺伝子編集技術は、単一遺伝子疾患であるPKUに対する恒久的な解決策として大きな期待が寄せられています。特に、ベース編集は、DNA二重鎖を切断しないため、従来のCRISPR/Cas9システムと比較してオフターゲット編集のリスクが低いという利点があり、高い安全性プロファイルが期待されます。

今後の展望

BEAM-304のIND承認は、in vivoベース編集技術が臨床段階へと移行する上で重要なマイルストーンとなります。第1/2相臨床試験の結果が成功すれば、BEAM-304はPKU患者の治療パラダイムを根本的に変える可能性を秘めています。恒久的な遺伝子修正により、患者は食事制限から解放され、より正常な生活を送れるようになるかもしれません。この進展は、他の遺伝性疾患に対するベース編集療法の開発にも道を開くものであり、遺伝子医療の未来においてBeam Therapeuticsのリーダーシップを確立する可能性があります。

元記事: https://stocktitan.com/news/BEAM/beam-therapeutics-announces-clearance-of-d09v9f7t9rsk.html

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