COMPANY PROFILE / iPS細胞・再生医療
ノバルティス
― CAR-T(Kymriah)とAAV遺伝子治療(Zolgensma)を実際に売る大手製薬。次の柱は自己免疫疾患向けの新しいCAR-T
Novartis(ノバルティス)は、iPS細胞の会社ではありません。ただし細胞治療と遺伝子治療を、製品として世界で販売している数少ない大手製薬です。 2025年の純売上は545億ドルで、うち遺伝子治療Zolgensma(脊髄性筋萎縮症)が12億3,200万ドル、CAR-T細胞療法Kymriahが3億8,100万ドルです。 同社は20-Fで「細胞・遺伝子治療」を、放射性リガンド治療、xRNAと並ぶ3つの先進プラットフォームの1つと位置づけています。 開発中の品目は自己免疫疾患向けのCD19 CAR-T(rapcabtagene autoleucel、YTB323)で、フェーズ2の試験が複数進んでいます。 一方、20-Fに「iPS細胞」という語は出てきません。本稿は会社全体を簡潔にとどめ、細胞・遺伝子治療の資産と投資に絞ります。治療の推奨ではなく、開示資料の整理です。
- 30秒でわかるNovartisと、iPS細胞・再生医療での立ち位置
- ロゴと社名の表記について
- iPS細胞・再生医療の世界で、この会社はどこにいるか
- 会社の規模
- iPS細胞・再生医療にかけているリソース
- これまでの取り組み
- 今後の計画
- この会社はiPS細胞・再生医療で何を目指しているか
- iPS細胞・再生医療分野の提携マッピング
- 提供している技術・製品・サービス
- この企業が抱えるリスク
- 用語集/出典/主張と出典の対応表
1. 30秒でわかるノバルティスと、iPS細胞・再生医療での立ち位置
NYSE: NVS(ADS)従業員 75,267人(FTE、2025年末)
自家CAR-T(Kymriah)iPS細胞に関する記載は20-Fにない
Kymriah 3.81億ドル純売上全体は545億ドル
(YTB323)CD19 CAR-T。自己免疫疾患でフェーズ2
(AAV、2024年10月)現金4.27億ドル+マイルストーン最大7億ドル
Novartisは、この分野の大手のなかで「すでに売れている細胞・遺伝子治療」を持つ点が特徴です 事実。 ただし勢いは両極端で、2025年のKymriahの売上は前年比14%減(競合の影響と会社が説明)、 Zolgensma系は横ばい(点滴型は新規患者への浸透が高く、成長余地が小さいと説明)でした。 そこで同社は髄腔内投与型のItvisma(2025年第4四半期に米国とUAEで承認)と、自己免疫疾患向けの新しいCAR-Tに軸足を移しています。 つまり「細胞・遺伝子治療の先頭走者」ですが、その売上は伸びておらず、次の手の成否が焦点です。 詳しくは本シリーズの技術解説「CAR-T細胞」「ウイルスベクター」「自家と同種」を参照してください。
2. ロゴと社名の表記について

表記の注意:法人名は Novartis AG(スイスの株式会社)。日本法人は「ノバルティス ファーマ株式会社」ですが、本稿はスイスの親会社を扱います。 2023年以降の企業再編でジェネリック医薬品のSandozを分離し、現在は「革新的医薬品に特化した会社」と20-Fは説明しています。 ZolgensmaはAveXis社の買収によって取得した製品です(20-F)。
公式サイト:https://www.novartis.com/3. iPS細胞・再生医療の世界で、この会社はどこにいるか
Novartisは図1の左端(大手製薬・事業会社)を主とし、中央(ゲノム編集・遺伝子治療)を従として強調しました。治療の仕組みの内訳は次のとおりです 事実。
| 仕組みの区分 | Novartisの該当 | 状況 |
|---|---|---|
| AAVによる遺伝子導入 | Zolgensma(点滴)、Itvisma(髄腔内投与)。Kate Therapeutics由来の前臨床品(筋肉・心臓の疾患) | 2製品が販売/承認済み。Kateは前臨床 |
| 自家CAR-T | Kymriah(販売中)、rapcabtagene autoleucel/YTB323(CD19、開発中) | Kymriahは売上減。YTB323は自己免疫疾患でフェーズ2 |
| ゲノム編集(CRISPR・ベース編集・プライム編集) | ― | 20-Fに記載なし |
| iPS細胞由来の細胞 | ― | 20-Fに記載なし |
| xRNA(別の先進プラットフォーム) | Avidity Biosciences(RNA治療)の買収を2025年10月に合意 | 20-Fの時点では完了前。細胞・遺伝子治療とは別の区分 |
4. 会社の規模
大手製薬のため、会社全体は表1つにとどめます。金額は百万米ドル(IFRS)、継続事業ベース、会計年度は12月期です 事実。
| 指標(百万米ドル) | 2023年 | 2024年 | 2025年 |
|---|---|---|---|
| 純売上(継続事業) | ― | ― | 約54,500(前年比8%増) |
| 研究開発費 | ― | 10,022 | 11,200 |
| 営業利益(継続事業) | ― | 14,544 | 17,644 |
| Zolgensma系の売上 | ― | ― | 1,232(前年比1%増) |
| Kymriahの売上 | 508 | 443 | 381 |
| 従業員(FTE、2025年末) | ― | ― | 75,267(うち研究開発 20,015) |
上の数字は会社全体のものです。研究開発費112億ドルのうち、細胞・遺伝子治療の金額は開示されていません。 細胞・遺伝子治療の研究者・製造人員も非開示です 未確定/将来。 なお、Zolgensma系とKymriahの合計(約16億ドル)は純売上の約3%です 本稿の計算((1,232+381)÷約54,500)。
5. iPS細胞・再生医療にかけているリソース
| リソース | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 人(研究拠点・人員) | 全社で75,267人(FTE)、研究開発に20,015人。研究拠点として米国East Hanoverなどを挙げるが、細胞・遺伝子治療の専任人員は非開示 | 事実/専任人数は確認できず |
| 金(製造設備) | 細胞・遺伝子治療の製造は、スイスのStein(無菌製剤・原薬・細胞・遺伝子治療)と米国ノースカロライナ州Durham(Zolgensmaの商用製造)。「細胞培養と放射性リガンド治療の能力を拡大している」と記載。細胞・遺伝子治療向けの投資額は非開示 | 事実/金額は確認できず |
| 外部への出資・買収 | Kate Therapeutics(2024年10月31日、現金4.27億ドル、条件付き対価の公正価値0.91億ドル、総対価の公正価値5.18億ドル、マイルストーンは最大7億ドル)。Avidity(RNA治療、約120億ドル、2025年10月合意、20-F時点で未完了) | 事実 |
| 導入(ライセンス)・提携 | 「外部の研究者、バイオテクノロジー企業、大学と緊密に協力する」との一般的記述のみ。細胞・遺伝子治療に関する個別の提携は20-Fに記載なし | 確認できず |
| 大学・研究機関・公的資金 | 上記の一般的記述のほか、個別の記載なし。ClinicalTrials.govには、Stanford Universityが依頼者となり、YTB323を使う試験が登録されている(NCT07443137、2026年9月開始予定) | 確認できず(20-F) |
Kate Therapeuticsは前臨床段階のAAV遺伝子治療企業で、買収対価の内訳は、研究中の資産(IPR&D)が1.35億ドル、「科学基盤」が1.35億ドル、のれんが2.84億ドルでした 事実。 「最大7億ドル」のマイルストーンは開発が進んだ場合の上限であり、確定した支払いではありません。 のれんの比率が高いことは、この買収が特定の薬というより、技術基盤とチームの獲得であることを示します 未確定/将来。
6. これまでの取り組み
| 時期 | できごと | 意味 |
|---|---|---|
| (時期は20-Fに記載なし) | AveXisを買収(Zolgensmaの由来) | AAV遺伝子治療の製品を獲得 |
| 2019年6月 | rapcabtagene autoleucel(YTB323)のフェーズ1/2試験(NCT03960840)開始。CLL、DLBCL、ALL、1L高リスクLBCLが対象 | 腫瘍向けのCD19 CAR-Tとして出発 |
| 2023年2月 | YTB323の自己免疫疾患向け試験(重症の難治性SLE、NCT05798117)開始 | CAR-Tを免疫疾患へ |
| 2024年9月〜2025年6月 | SLE/ループス腎炎のフェーズ2(NCT06581198)、強皮症(NCT06655896)、筋炎(NCT06665256)、ANCA関連血管炎(NCT06868290)、関節リウマチ(NCT07048197)の試験が次々に開始 | 適応を横に広げる |
| 2024年10月31日 | Kate Therapeuticsを買収(筋肉・心臓の疾患向けAAV) | AAV技術基盤の強化 |
| 2025年 | Kymriahの売上は3.81億ドル(前年比14%減)。Zolgensma系は横ばい | 既存の細胞・遺伝子治療が伸び悩む |
| 2025年第4四半期 | Itvisma(髄腔内投与)が米国とUAEで承認。年齢2歳以上の成人・小児のSMA(SMN1遺伝子変異あり)が対象 | Zolgensmaの対象を年長患者に拡大 |
| 2025年10月25日 | Avidity Biosciencesの買収に合意(1株72ドル、約120億ドル) | RNA治療を強化。細胞・遺伝子治療とは別の柱 |
CAR-Tの結果を読むときの注意
YTB323の自己免疫疾患向け試験は、ClinicalTrials.gov上で多くが非盲検の初期〜フェーズ2試験です。 Novartisの20-Fは、これらの臨床結果の数値を記載していません。本稿は有効性を論じず、個別の治療選択は必ず医師にご相談ください。
7. 今後の計画
20-Fの「主要な開発品目」の表は、各品目の申請予定年と現在のフェーズを載せています。YTB323は次のとおりです 事実。
| YTB323の対象 | 20-Fの記載(開発入り年/申請予定・現フェーズ) | ClinicalTrials.govの試験(例) |
|---|---|---|
| 重症の難治性SLE・ループス腎炎 | 2023年/2028年・フェーズ2 | NCT06581198(フェーズ2、推定179人、主要評価項目は24週・52週の有効性、推定の主要評価完了2028年2月) |
| 全身性強皮症 | 2024年/2029年以降・フェーズ2 | NCT06655896(フェーズ2、推定96人、52週時点のrCRISS50反応、推定の主要評価完了2028年11月) |
| 筋炎、ANCA関連血管炎 | 2024年・2025年/2029年以降・フェーズ2 | NCT06665256(筋炎)、NCT06868290(血管炎) |
| 高リスクの大細胞型B細胞リンパ腫(1次治療) | 2023年/2029年以降・フェーズ2 | NCT03960840(フェーズ1/2、217人、推定の主要評価完了2027年6月) |
いずれも開発中(フェーズ2)で、承認見込みは 未確定/将来 です。
次はいずれも20-Fに記載がありません 未確定/将来。
iPS細胞を使う社内計画/ゲノム編集の自社プログラム/細胞・遺伝子治療の専用の研究開発費・人員/ Kate由来品の臨床入りの時期/Kymriahの減収に対する対応策。
8. この会社はiPS細胞・再生医療で何を目指しているか
会社が直接述べていない部分を含みます。一次情報から読み取れる範囲の推測として、根拠とともに示します。
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| CAR-Tの重心をがんから自己免疫疾患へ移している | 20-Fの開発表にYTB323が自己免疫疾患4件、腫瘍1件。ClinicalTrials.govの試験の大半が自己免疫疾患 | 推測(事実:品目の分布) |
| AAVは既存品の対象拡大(髄腔内投与)と、新しい標的(Kate)の二本立て | Itvisma承認(2025年第4四半期)とKate買収(2024年10月) | 推測 |
| iPS細胞や体外のゲノム編集は現時点で追っていない | 20-Fに記載なし | 推測(事実:記載がないこと) |
| 細胞・遺伝子治療を「低量・個別化」の製造へ寄せたい | 20-Fが「高量製品から、少量・カスタマイズ・個別化の医薬品へ移行している」と記載 | 事実(記載)/推測(含意) |
20-Fは製造について「高量の製品から、少量・カスタマイズ・個別化した医薬品へ移行している」と述べ、 同時に「6つの製造拠点を閉鎖・統合・売却した」とも書いています 事実。 CAR-Tのような患者ごとの治療は、ロットが小さく、製造拠点の配置が事業の成否に直結します。 それでもKymriahの売上は減っており、この「個別化」の方向が収益に結びつくかは、これからの試験と市場の結果次第です 未確定/将来。
9. iPS細胞・再生医療分野の提携マッピング
10. 提供している技術・製品・サービス
| 項目 | 20-Fの記述 |
|---|---|
| Zolgensma(onasemnogene abeparvovec) | 1回の点滴で、欠けている/働かないSMN1遺伝子の働きを補う遺伝子治療。米国・EUなどで、SMN1遺伝子の両方に変異があるSMAの乳幼児が対象。2025年の売上はZolgensma系で12.32億ドル |
| Itvisma(onasemnogene abeparvovec-brve) | 同じ遺伝子治療の髄腔内投与型。米国などで、SMN1遺伝子の変異が確認された2歳以上の成人・小児が対象。2025年第4四半期に米国とUAEで承認 |
| Kymriah | CAR-T細胞療法(20-Fに製品の説明はなく、売上のみ記載)。2025年は3.81億ドル(前年比14%減) |
| rapcabtagene autoleucel(YTB323) | CD19 CAR-T。SLE、強皮症、筋炎、ANCA関連血管炎(自己免疫疾患)と大細胞型B細胞リンパ腫で開発 |
| 製造 | Stein(スイス)で細胞・遺伝子治療を含む製造、Durham(米国)でZolgensmaを製造・出荷。受託製造の売上(細胞・遺伝子治療を含む)も計上 |
Novartisは、同じ「細胞・遺伝子治療」プラットフォームの中に、材料の面でまったく別の2系統を抱えています 事実。 (1) AAV(Zolgensma/Itvisma/Kate):ウイルスベクターそのものが製品です。培養細胞でウイルスを作り、精製・力価測定・充填までが製造で、 材料としては培養用の培地・血清代替物、遺伝子を載せるプラスミド、精製用の樹脂、凍結保存用の容器が効きます (技術解説「ウイルスベクター」「バイオリアクター」「GMP」)。 Zolgensmaは点滴型から髄腔内投与型(Itvisma)になり、投与量・製剤の形が変わることで、製造の条件も変わります。 (2) 自家CAR-T(Kymriah/YTB323):患者の細胞を採り、遺伝子を入れて増やし、凍結して戻します。 ここでは患者ごとのロット管理、閉鎖系の培養装置、凍結保存液と輸送容器が効きます(技術解説「CAR-T細胞」「自家と同種」)。 20-Fは「患者ごと・少量の製造へ移行」と述べますが、具体的な材料・仕様・調達先は開示していません 未確定/将来。
11. この企業が抱えるリスク
| リスク | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| Kymriahの減収 | 2023年5.08億ドル→2024年4.43億ドル→2025年3.81億ドル。競合の影響と会社が説明 | 事実 |
| Zolgensma系が伸びにくい | 点滴型は新規患者への浸透が高く、2025年は横ばい。成長はItvismaに依存 | 事実(売上)/推測(依存) |
| 自己免疫疾患向けCAR-Tは初期 | 主要品目は申請予定が2028年以降で、現在はフェーズ2。結果は未確定 | 事実 |
| 製造の複雑さ | 20-Fは、複雑な製造工程が生産の失敗や製品回収のリスクを高めると記載。1回のみ投与する細胞・遺伝子治療は、慢性疾患の薬と売上の性質が異なる | 事実 |
| 細胞・遺伝子治療は売上の約3% | Zolgensma系とKymriahの合計は純売上の約3%。会社全体の成否を左右する構造ではない | 事実(比率は本稿の計算)/推測(含意) |
| 大型買収の負担 | Avidityの約120億ドルを手元資金と外部借入で賄う予定(20-F)。細胞・遺伝子治療への投資余力に影響しうる | 事実(資金手当)/推測(影響) |
| iPS細胞・ゲノム編集の記載なし | 新しい仕組みの取り込みは、現時点では買収頼み | 推測 |
12. 用語集
- AAV
- アデノ随伴ウイルス。遺伝子を細胞へ運ぶベクターとして使われる。
- SMA(脊髄性筋萎縮症)
- SMN1遺伝子の変異で運動神経が失われる遺伝性の神経筋疾患。
- 髄腔内投与
- 脊髄の周りの液(髄液)が流れる空間へ直接注射する投与法。
- CAR-T細胞療法
- T細胞に遺伝子を入れ、標的を見分ける受容体(CAR)を持たせた細胞療法。
- 自家(autologous)
- 患者自身の細胞を使う方式。1人ずつ製造する。
- xRNA
- Novartisが挙げる先進プラットフォームの1つ。RNAを使った治療(siRNAなど)。
- 仕掛研究開発費(IPR&D)
- 買収した開発中の資産の対価。
- FTE
- フルタイム換算の従業員数。
- Form 20-F
- 米国上場の外国企業が米国SECに提出する年次報告書。
AI生成による概念図13. 出典
- Novartis AG Form 20-F for the fiscal year ended December 31, 2025(米国SEC提出、2026年2月4日)。事業内容・製品・売上・研究開発費・従業員・開発表・製造拠点・Kate/Avidityの買収。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm
- ClinicalTrials.gov NCT06581198(rapcabtagene autoleucel、SLE/ループス腎炎、フェーズ2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06581198
- ClinicalTrials.gov NCT06655896(rapcabtagene autoleucel、びまん皮膚型全身性強皮症、フェーズ2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06655896
- ClinicalTrials.gov NCT03960840(rapcabtagene autoleucel、CLL・DLBCL・ALL・1L高リスクLBCL、フェーズ1/2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03960840
- ClinicalTrials.gov NCT05798117(YTB323、重症の難治性SLE、フェーズ1/2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05798117
- ClinicalTrials.gov NCT06665256(rapcabtagene autoleucel、筋炎、フェーズ2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06665256
- ClinicalTrials.gov NCT06868290(rapcabtagene autoleucel、ANCA関連血管炎〔GPA/MPA〕、フェーズ2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06868290
- ClinicalTrials.gov NCT07048197(rapcabtagene autoleucel、関節リウマチ、フェーズ1/2)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07048197
- ClinicalTrials.gov NCT07443137(Stanford Universityが依頼者、rapcabtagene autoleucelを使う試験)。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07443137
- Novartis 公式サイト(社名・ロゴの確認用)。 https://www.novartis.com/
14. 主張と出典の対応表
| 本文の主張 | 区分 | 出典 |
|---|---|---|
| 正式名称、本社(バーゼル)、上場(NYSE: NVS、SIX)、従業員75,267人(研究開発20,015人) | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| 純売上(約545億ドル)、研究開発費(112億ドル/100億ドル)、営業利益 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| Zolgensma系の売上12.32億ドル、Kymriahの売上(2023〜2025年)、Itvismaの承認(2025年第4四半期、米国・UAE) | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| 細胞・遺伝子治療を3つの先進プラットフォームの1つとしていること | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| Kate Therapeuticsの買収(2024年10月31日、現金4.27億ドル、マイルストーン最大7億ドル、対価の内訳) | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| Avidity Biosciencesの買収合意(2025年10月25日、1株72ドル、約120億ドル、20-F時点で未完了) | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| YTB323の申請予定年と現在のフェーズ(SLE 2028年、その他2029年以降) | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| 製造拠点(Stein、Durham)、製造の「少量・個別化」への移行、6拠点の閉鎖・統合・売却 | 事実 | 出典1 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| SLE/ループス腎炎フェーズ2(NCT06581198) | 事実 | 出典2 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06581198 |
| 全身性強皮症フェーズ2(NCT06655896) | 事実 | 出典3 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06655896 |
| YTB323の腫瘍向けフェーズ1/2(NCT03960840) | 事実 | 出典4 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03960840 |
| YTB323の自己免疫疾患向け初期試験(NCT05798117、2023年2月開始) | 事実 | 出典5 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05798117 |
| YTB323の筋炎(NCT06665256)と血管炎(NCT06868290)の試験 | 事実 | 出典6・出典7 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06665256 |
| YTB323の関節リウマチの試験(NCT07048197、2025年6月開始) | 事実 | 出典8 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07048197 |
| Stanford Universityが依頼者となるYTB323の試験(NCT07443137) | 事実 | 出典9 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07443137 |
| ロゴ・社名表記の確認 | 事実 | 出典10 https://www.novartis.com/ |
| 図1の3類型の区分 | 本稿の計算 | 本稿による整理。企業名は本シリーズで扱う企業から例示 |
| 細胞・遺伝子治療(Zolgensma系とKymriah)が純売上の約3% | 本稿の計算 | 本稿による計算。出典1の数値から算出 |
| 細胞・遺伝子治療の専用の研究開発費・人員・設備投資、Kate由来品の臨床入り時期、iPS細胞・ゲノム編集の社内計画 | 未確定/将来 | 20-Fに記載なし。本稿では推計しない https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1114448/000111444826000004/nvs-20251231.htm |
| CAR-Tの重心をがんから自己免疫疾患へ移しているという読み | 推測 | YTB323の試験の分布からの本稿の解釈 |
| AAVは既存品の拡大と新標的の二本立てという読み | 推測 | ItvismaとKateからの本稿の解釈 |
| iPS細胞や体外のゲノム編集は追っていないという読み | 推測 | 20-Fに記載がないことからの本稿の解釈 |
| 細胞・遺伝子治療を少量・個別化の製造に寄せたいという読み、Zolgensma系の成長がItvisma頼みという見方、大型買収が投資余力に影響しうるという見方 | 推測 | 製造方針の記載と売上動向、買収の資金手当からの本稿の解釈 |
最終更新:2026年10月1日/Troy Technical
本稿の数値はすべて、Novartis AGが米国証券取引委員会(SEC)に提出した法定開示書類(Form 20-F)とClinicalTrials.govに基づきます。調査会社の推計値・報道ベースの数値は使用していません。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈であり、会社の公表内容ではありません。本稿は医療上の助言ではなく、特定の治療を勧めるものでも、他の治療との優劣を示すものでもありません。