COMPANY PROFILE ／ iPS細胞・再生医療
ビーム・セラピューティクス
― DNAを切らずに1文字だけ書き換える「塩基編集」で、体外の血液幹細胞治療と体内の肝臓治療の両方を進める会社
BeamはiPS細胞を扱わない、塩基編集の専業です。この分野の記事に載せる理由は、CASGEVYと同じく「患者自身の造血幹細胞を編集して戻す」治療（risto-cel）を、切断を伴わない方式で進めているためです。さらに、前処置の薬を抗体に置き換える技術（ESCAPE）と、体内の造血幹細胞を直接編集する方式も開発しています。risto-celのBLAは最短で2026年末の計画です。本稿では何に資金を投じ、誰と組み、何を目指しているかに絞ります。
- 30秒でわかるBeamと、iPS細胞・再生医療での立ち位置
- ロゴと社名の表記について
- iPS細胞・再生医療の世界で、この会社はどこにいるか
- 会社の規模
- iPS細胞・再生医療にかけているリソース
- これまでの取り組み
- 今後の計画
- この会社はiPS細胞・再生医療で何を目指しているか
- iPS細胞・再生医療分野の提携マッピング
- 提供している技術・製品・サービス
- この企業が抱えるリスク
- 用語集／出典／主張と出典の対応表
1. 30秒でわかるBeamと、iPS細胞・再生医療での立ち位置
ケンブリッジ238 Main Street（10-K表紙）
（体外と体内の両方）DNAを切らずに1文字だけ書き換える
BEAM-302（AATD）ともに第1/2相。risto-celのBLAは最短で2026年末
BeamはDNAを「切らずに」1文字だけ書き換える塩基編集の会社です。iPS細胞ではなく、患者自身の造血幹細胞を体外で編集して戻す「risto-cel」と、脂質ナノ粒子（LNP）で体内の肝臓を編集する「BEAM-302」などの2本柱で進めています 事実。
risto-celはCASGEVYと同じ「自家の造血幹細胞を編集する」治療ですが、編集の方式が違い（切断を伴う方式ではなく塩基編集）、さらに前処置の薬を抗体に置き換える技術（ESCAPE）も開発しています。iPS細胞や他人由来の細胞を使う品目は、Beamの10-K・10-Qには見当たりません 未確定／将来。
2. ロゴと社名の表記について
表記の注意：法人名は Beam Therapeutics Inc.。日本語の公式表記は、本稿が使った資料では確認できなかったため、英語表記で通します。 「Beam」は一般名詞でもあるため、「ビーム」と読み間違えないよう、本稿では社名を英字のまま書きます。 risto-cel（旧称BEAM-101）は同じ会社の同じ品目で、名称が変わっただけです。 提携先のPfizer、Eli Lilly、Bristol Myers Squibbはいずれも別の会社です。
公式サイト：https://beamtx.com/3. iPS細胞・再生医療の世界で、この会社はどこにいるか
| 治療の仕組み | Beamの該当 | 状況 | 区分 |
|---|---|---|---|
| ゲノム編集（塩基編集・体外） | risto-cel（BEAM-101）。患者自身の造血幹細胞を電気穿孔で編集し、前処置のあと戻す | 第1/2相（BEACON）。BLAは最短で2026年末 | 事実 |
| ゲノム編集（塩基編集・体内） | BEAM-302（AATD）、BEAM-301（GSDIa）、BEAM-304（PKU）。LNPで肝臓へ届ける | BEAM-302・301は第1/2相、BEAM-304はIND受理（2026年6月） | 事実 |
| 体内で造血幹細胞を編集 | 造血幹細胞を狙うLNPを開発中。鎌状赤血球症の「次の波」として優先 | リード最適化中 | 事実 |
| 前処置を抗体で置き換え（ESCAPE） | BEAM-103（抗CD117抗体）。体外でも体内でも使える | 第1相（健康な成人） | 事実 |
| iPS細胞由来の細胞 | 10-K・10-Qに「iPS」の記載なし | 確認できず | 未確定 |
| 間葉系幹細胞・組織工学 | 記載なし | 確認できず | 未確定 |
本シリーズの技術解説「ゲノム編集」「オフターゲット効果と安全性評価」「血液疾患のゲノム編集治療」「脂質ナノ粒子」 「mRNA」が、表の各行の背景です。
4. 会社の規模
通貨は米ドル、会計年度は12月期です。Beamは製品の売上がなく、収益は提携契約から生じています 事実。
| 指標（US$百万） | 2024年 | 2025年 | 2026年上半期 |
|---|---|---|---|
| 提携収益 | 63.5 | 139.7 | 32.2 |
| 研究開発費 | 367.6 | 409.6 | 199.6 |
| 一般管理費 | 111.5 | 113.8 | 66.4 |
| 営業損失 | 415.6 | 383.7 | 233.8 |
| Orbital持分の売却益 | ― | 255.1 | ― |
| 純損失 | 376.7 | 80.0 | 217.0 |
2025年の純損失がUS$80.0百万と小さいのは、BMSによるOrbital買収で、保有株の売却益US$255.1百万が出たためです。営業損失は383.7百万で前年とほぼ同じ水準です 事実。2025年の提携収益の増加は、Pfizerとの提携の完了で認識したUS$109.1百万が主因と10-Kは説明しています。
従業員は2025年12月31日時点で511人（研究開発399人、管理部門112人、医師または博士号保持者118人）です 事実。
上の数字は会社全体のものです。iPS細胞・再生医療の事業規模を示す数字ではありません。2026年上半期の営業損失233.8は、10-Qの提携収益32.2と営業費用266.0の差で、本稿の計算です 本稿の計算。現金は約US$1.2十億ありますが、会社は「少なくとも今後12か月分の費用を賄える」と説明しており、期間はCRISPR Therapeutics（24か月以上）より短い点に注意してください 事実。
5. iPS細胞・再生医療にかけているリソース
iPS細胞・再生医療に限った数字はありません。ゲノム編集と造血幹細胞の治療に関わる資源を、4点に沿って示します。
| リソース | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 人（全社） | 511人（2025年12月31日）。研究開発399人、管理112人、医師または博士号保持者118人 | 事実 |
| 人（iPS細胞・再生医療） | 該当する専任チームの記載なし | 確認できず |
| 拠点 | ケンブリッジに約130,258平方フィートの研究棟（2034年まで賃借）。ノースカロライナ州リサーチ・トライアングル・パークに約100,000平方フィートのcGMP製造棟（2037年まで賃借）。体外編集の細胞治療と、体内用のLNP製品を作る設計 | 事実 |
| 金（研究開発費） | 全社でUS$409.6百万（2025年）、2026年上半期US$199.6百万 | 事実 |
| 金（調達） | 現金約US$1.2十億（2026年6月30日）。2025年3月の増資で手取りUS$470.5百万。2026年2月にSixth Streetと融資契約（初回US$100.0百万。risto-celの申請・承認・売上に応じて最大US$300百万を追加） | 事実 |
| 外部への出資・買収 | Orbital Therapeuticsの株式75百万株を保有し、2025年12月のBMSによる買収でUS$255.1百万を受領（エスクローから最大約US$26.3百万の追加） | 事実 |
| 導入（ライセンス） | Harvard大学から塩基編集の特許を独占ライセンス（2017年）。成功報酬の最初の測定でUS$15.0百万（株式で支払い）。Editasからは特許の独占ライセンス（Cas9・Cas12a）を取得するオプション。Prime Medicineと相互ライセンス | 事実 |
| 導出・提携 | Pfizer（2021年12月〜、2025年12月に肝臓向け候補をオプトイン）、Apellis（2021年6月〜、FcRN計画をオプトイン、手数料US$3.8百万）、Verve／Lilly（2023年10月にLillyがVerveとの契約上の権利を取得、Beamへ前払いUS$200.0百万と最大US$350.0百万）、Orbital | 事実 |
| 大学・研究機関・公的資金 | Harvard大学（特許）、Broad Institute（成功報酬の相手）。公的資金・補助金の記載は本稿の資料で確認できず | 事実／確認できず |
6. これまでの取り組み
| 時期 | できごと | 意味 |
|---|---|---|
| 2017年1月・6月 | 事業を開始。6月にHarvard大学と塩基編集の特許の独占ライセンス契約 | 編集の道具の権利を押さえた |
| 2019年4月 | Verveと、心血管疾患の3標的で塩基編集の独占ライセンス契約 | 自社で持たない領域を導出 |
| 2021年6月・12月 | 6月にApellisと補体関連の共同研究契約。12月にPfizerと4年間の共同研究契約（体内塩基編集、3標的） | 大手との提携が始まった |
| 2022年8月 | risto-celの第1/2相（BEACON）が始まる（ClinicalTrials.gov上の開始日2022年8月30日） | 体外編集の細胞治療が臨床へ |
| 2023年10月 | LillyがVerveとの契約上の権利を取得。BeamにUS$200.0百万、最大US$350.0百万 | 契約上の権利を現金化した |
| 2024年6月 | BEAM-302の第1/2相が始まる（ClinicalTrials.gov上の開始日2024年6月19日） | 体内編集が臨床へ |
| 2025年3月 | 増資で手取りUS$470.5百万 | 資金を厚くした |
| 2025年12月 | ASHでristo-celの31人のデータを発表。Pfizerが肝臓向け候補をオプトイン。BMSがOrbitalを買収し、BeamはUS$255.1百万を受領。BEACONの長期追跡試験も開始 | 複数の節目が重なった |
| 2026年2月 | Sixth Streetと融資契約（初回US$100.0百万） | risto-celの申請・承認に合わせた追加借入枠 |
| 2026年3月 | BEAM-302の更新データを発表。FDAの助言をもとに、60 mgで12か月のAAT指標を主要評価項目とする加速承認の道を目指す | 承認申請へ向けた設計が固まった |
| 2026年5〜6月 | 5月にBiogenがApellisを買収。6月にBEAM-304（PKU）のINDがFDAに受理 | 提携先の再編と新品目の開始 |
| 2026年7月 | BEAM-302の主要コホート（約50人の拡大）の最初の患者に投与 | 承認申請を支える試験が始まった |
7. 今後の計画
2026年末BEACONの更新データも2026年末まで
約50人を登録2026年7月に最初の患者に投与
2026年に報告予定GSDIaの第1/2相
開始準備IND受理は2026年6月
（健康な成人）2026年上期に投与完了予定
表のうち、会社が時期まで書いているのはristo-celのBLAと、BEAM-302の主要コホートです 事実。いずれも計画であり、承認や発売の確約ではありません 未確定／将来。
次はいずれも、本稿が使った資料に記載がありません 未確定／将来。
risto-celの承認の時期と価格／BEAM-302の承認申請の時期／BEAM-103の第1相の結果／iPS細胞・再生医療分野への参入計画。報道にある時期や価格は一次資料で確認できないため、本稿では採用しません。
8. この会社はiPS細胞・再生医療で何を目指しているか
ここは会社が直接述べていない部分を含みます。一次情報から読み取れる範囲の推測として、根拠とともに書きます。
| 読み取れること | 根拠となる一次情報 | 区分 |
|---|---|---|
| 鎌状赤血球症は、体外編集から体内編集へ移そうとしている | 10-Kに「鎌状赤血球症の次の波として、体内での造血幹細胞への送達を優先する」と明記 | 事実 |
| その理由は、前処置と細胞採取の負担を避けるため | 体外編集には「ブスルファンなどの前処置」が要ると10-Kが記載。ESCAPEは「遺伝毒性のない」前処置を目指す。ただし移行の理由は会社が明言していない | 推測 |
| 最初の商業製品はristo-celになる | BLAは最短で2026年末。Sixth Streetの追加借入枠がristo-celのBLA受理・承認・売上に連動 | 推測 |
| 自社の製造を持つことを重視している | 約100,000平方フィートのcGMP製造棟を自社で持ち、初期の臨床試験は主に内製で賄うと記載 | 事実 |
| 自社で持たない領域は大手に導出して現金化する | Pfizer、Lilly、Orbital（BMS）との契約で2025年に収益とUS$255.1百万を得た | 推測 |
本シリーズの読者にとって最も重要なのは、前処置の薬を抗体に置き換えるESCAPEだと本稿は読みます 推測。体外編集の治療（CASGEVYを含む）は、編集した幹細胞が入る場所を空けるため、骨髄の細胞を薬で壊す前処置が要ります。Beamの10-Kは、ESCAPEを「抗体を使った前処置と、複数の遺伝子を編集した造血幹細胞を組み合わせる」技術で、「遺伝毒性のない（non-genotoxic）治療戦略」を可能にしうると説明しています 事実。実験の段階はBEAM-103の第1相（健康な成人）で、患者での効果はまだ示されていません 未確定／将来。なお10-Kは、Beamの事業領域に「細胞移植のための前処置」が含まれると契約の定義で書いており、前処置の置き換えが細胞移植全般の課題であることを示しています。
9. iPS細胞・再生医療分野の提携マッピング
この図で見てほしいのは、提携先のほぼすべてが買収された、または買収する側になった点です。VerveはLillyに、OrbitalはBMSに、ApellisはBiogenに買収されました 事実。Beamの提携は、大手製薬の再編のたびに相手が入れ替わっていることが分かります。
10. 提供している技術・製品・サービス
| 品目 | 仕組み | 対象 | 状況 |
|---|---|---|---|
| risto-cel （BEAM-101） | 患者自身の造血幹細胞を電気穿孔で塩基編集（胎児ヘモグロビンを増やす編集）。前処置はブスルファン | 重症鎌状赤血球症 | 第1/2相（BEACON）。FDAのオーファン・RMAT指定。BLAは最短で2026年末 |
| BEAM-302 | 肝臓向けLNPで塩基編集剤を運び、SERPINA1遺伝子のE342K変異を直す。単回 | α1アンチトリプシン欠損症（AATD） | 第1/2相。FDAと加速承認の道筋で合意 |
| BEAM-301 | 肝臓向けLNPで塩基編集剤を運び、G6PC遺伝子のR83C変異を直す | グリコーゲン蓄積症Ia型（GSDIa） | 第1/2相 |
| BEAM-304 | 肝臓向けLNPで塩基編集剤を運ぶ | フェニルケトン尿症（PKU） | IND受理（2026年6月） |
| BEAM-103（ESCAPE） | 前処置の薬の代わりになる、抗CD117抗体 | 造血幹細胞の移植全般 | 第1相（健康な成人） |
試験結果（数値は会社の発表を記載した10-K・10-Qから。論文ではありません）
| 試験 | 対象と方法 | 結果 | 評価時点・注意 |
|---|---|---|---|
| BEACON（risto-cel） | 重症鎌状赤血球症の31人（ASH 2025の中間データ）。単群・非盲検 | 平均HbFが60%超、HbSが40%未満に低下。投与後に治療者が報告した重い血管閉塞発作はなし。好中球の生着は中央値17.5日 | 2025年8月6日時点、追跡0.3〜20.4か月。比較対照なし。1人が投与4か月後に呼吸不全で死亡（治験医師は前処置のブスルファンに関連する可能性が高いと判断） |
| BEAM-302 第1/2相（2026年3月の更新） | AATD。29人が投与（部分A 24人、部分B 5人）、2026年2月10日時点で最長18か月追跡。単回投与の26人で安全性評価 | 部分Aの60 mg群で、総AATの定常値は平均16.1 µM、変異型Z-AATは平均84%減、循環するAATのうち、新しく作られた正常型M-AATの割合が94% | 比較対照なし。複数回投与群（3人）で、2回目の投与後に1人がGrade 4のALT上昇（症状なし、治療不要） |
Beamは、体外では電気穿孔（電気パルスで細胞に塩基編集剤を入れる）、体内ではLNPと、導入の方法が異なる2系統を持ちます 事実。電気穿孔では、細胞を傷めずに効率よく入れる専用の装置・緩衝液・使い捨ての容器が品質に関わり、LNPでは脂質の組成と粒子径のそろいが決め手になります 推測。
10-Kは、mRNAの製造と細胞の加工を社内の基盤としてそろえ、約100,000平方フィートのcGMP製造棟を、体外編集の細胞治療と体内用の非ウイルス製品の双方に使う設計だと述べています 事実。さらに、ESCAPEの抗体（抗CD117）は前処置の薬という「低分子化合物」を「抗体医薬」に置き換える試みで、使う資材の種類が根本から変わります。
11. この企業が抱えるリスク
| リスク | 内容 | 区分 |
|---|---|---|
| 製品がまだない | 製品売上はなく、承認済みの製品もない。risto-celのBLAが最初の節目 | 事実 |
| 前処置に関わる安全性 | BEACONで、前処置のブスルファンに関連する可能性が高いとされる死亡が1人。体外編集の治療は前処置が前提 | 事実 |
| 体内編集の安全性 | BEAM-302の複数回投与群で、1人にGrade 4のALT上昇（症状なし）。単回投与の26人では重い有害事象の報告なし | 事実 |
| 競合 | 鎌状赤血球症では、CRISPR Therapeutics、Vertex、Genetix（旧bluebird bio）、Novartisなど多数の会社が競合と10-Kに記載。承認済みの治療を持つ会社もある | 事実 |
| 特許 | 塩基編集の特許はHarvard大学の独占ライセンス。Harvardは特定の状況で第三者にも許諾できる。Cas9・Cas12aはEditasからのオプションに依存 | 事実 |
| 資金と借入 | 現金は約US$1.2十億だが、会社が説明する賄える期間は12か月。Sixth Streetの融資には流動性の財務制限（最低US$40百万、追加借入で増加）がある | 事実 |
| 提携先の再編 | Verve（Lilly）、Orbital（BMS）、Apellis（Biogen）が買収された。契約の継続は買収後の方針しだい | 事実／推測 |
12. 用語集
- 塩基編集
- DNAの二本鎖を切らずに、1つの塩基（A・C・G・T）を別の塩基に書き換える編集方式。
- 電気穿孔（エレクトロポレーション）
- 電気パルスで細胞膜に一時的な孔を開け、編集剤を入れる方法。
- HbF（胎児ヘモグロビン）
- 胎児の時期に作られる酸素を運ぶ蛋白質。増えると赤血球の鎌状化を防ぐとされる。
- 前処置（コンディショニング）
- 治療前に薬で骨髄の細胞を減らし、編集した細胞が入る場所を空けること。体への負担が大きい。
- ESCAPE
- Beamが開発中の、抗体で前処置を行う技術。DNAを傷つけない前処置を目指す。
- AATD
- α1アンチトリプシン欠損症。肝臓で作る蛋白質の異常で、肺や肝臓に障害が出る遺伝性の病気。
- LNP（脂質ナノ粒子）
- 核酸を包んで細胞に届ける、脂質でできた微小な粒子。
- BLA／RMAT
- BLAは生物学的製剤の承認申請（米国）。RMATは再生医療の開発を速めるFDAの指定制度。
- 加速承認
- 代替の指標（バイオマーカー）で有効性を判断し、先に承認する米国の制度。後に確認試験が要る。
- ローリング提出／オプトイン
- オプトインは、提携先が開発に参加する権利を行使すること。
AI生成による概念図13. 出典
- Beam Therapeutics Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2025（米国SEC提出、2026年2月24日）。塩基編集の事業、risto-cel（BEAM-101）・BEAM-302などの臨床、提携契約、特許ライセンス、拠点、従業員数、財務。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312526065194/beam-20251231.htm
- Beam Therapeutics Form 10-Q for the quarterly period ended June 30, 2026（米国SEC提出、2026年8月4日）。BEAM-302のデータ、BEAM-304のIND受理、提携の現況、Sixth Streetとの融資、2026年上半期の財務。 https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1745999/000119312526331541/beam-20260630.htm
- ClinicalTrials.gov NCT05456880「BEACON：重症鎌状赤血球症を対象にBEAM-101を評価する試験」（スポンサーはBeam Therapeutics）。開始2022年8月30日、第1/2相。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05456880
- ClinicalTrials.gov NCT07373639「BEAM-101の投与を受けた患者の長期追跡試験」。開始2025年12月15日、推定登録50人。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07373639
- ClinicalTrials.gov NCT06389877「α1アンチトリプシン欠損症を対象にBEAM-302を評価する試験」。開始2024年6月19日、第1/2相、推定登録106人。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT06389877
- Beam Therapeutics 公式サイト（会社概要・ロゴの確認用）。 https://beamtx.com/
14. 主張と出典の対応表
最終更新：2026年10月1日／Troy Technical
本稿の数値はすべて、Beamが米国証券取引委員会（SEC）に提出した法定開示書類とClinicalTrials.govに基づきます。臨床試験のデータは会社の発表を10-K・10-Qで確認したもので、査読論文ではありません。調査会社の推計値・報道ベースの数値は使用していません。「推測」と記した箇所は、一次情報から本稿が読み取った解釈であり、会社の公表内容ではありません。本稿は企業の取り組みを整理したもので、特定の治療を勧めるものでも、医療上の助言でもありません。