FDA、BioMarinの軟骨無形成症治療薬VOXZOGO®（vosoritide）小児適応の完全承認sNDAを受理：PDUFA期限は2027年2月28日

2026年7月19日

BioMarin アメリカ

概要

米国FDAは、BioMarinが提出した軟骨無形成症小児患者向け治療薬VOXZOGO®（vosoritide）の完全承認を求める補完的新薬承認申請（sNDA）を受理した。PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく目標作用日は2027年2月28日に設定されている。このsNDAは、VOXZOGO®が成長と骨格測定値に有意な改善をもたらすことを示す、広範な長期安全性および有効性データに裏付けられている。

詳細

主要成果

米国食品医薬品局（FDA）は、BioMarin Pharmaceutical Inc.が提出した、軟骨無形成症の小児患者に対するVOXZOGO®（一般名：vosoritide）の完全承認を求める補完的新薬承認申請（sNDA）を受理しました。PDUFA（処方薬ユーザーフィー法）に基づく目標作用日は、2027年2月28日に設定されています。このsNDAの受理は、VOXZOGO®が小児の成長と骨格測定値に臨床的に意義のある改善をもたらすことを示す、広範な長期安全性および有効性データによって強力に裏付けられています。

技術・臨床詳細

VOXZOGO®（vosoritide）は、線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）の過剰な活性を阻害するC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）アナログです。FGFR3の活性化は、軟骨無形成症の主な原因であり、骨の成長を抑制します。VOXZOGO®は、FGFR3シグナル伝達の下流経路を阻害することで、骨成長板における内軟骨性骨化を促進し、身長の増加を促します。今回のsNDAは、VOXZOGO®の複数年にわたる臨床試験データに基づいており、これには長期安全性、忍容性、および成長速度の改善に関するデータが含まれます。具体的には、治療を受けた小児患者において、年間成長速度（AHV）の継続的な改善や、体幹と四肢の骨格プロファイルの改善が示されています。PDUFAの目標期日が設定されたことで、FDAによる審査が本格的に進められ、軟骨無形成症の小児患者にとって、この治療薬が広く利用可能となる道が開かれます。

背景・業界文脈

軟骨無形成症は、FGFR3遺伝子の常染色体優性突然変異によって引き起こされる最も一般的な小人症の形態です。この疾患は骨の成長に影響を与え、短い四肢、特徴的な顔貌、および様々な合併症を伴います。歴史的に、軟骨無形成症の治療法は対症療法に限られており、身長を伸ばすための外科手術以外に、疾患の根本原因に対処する薬物療法は存在しませんでした。VOXZOGO®は、このアンメットメディカルニーズを満たす画期的な治療薬として、既に一部の地域で条件付き承認を得ていました。今回の完全承認に向けたsNDAは、その臨床的価値と長期的な有効性・安全性がさらに強固なエビデンスによって裏付けられたことを意味し、希少疾患治療薬開発における大きな進歩を示しています。

今後の展望

VOXZOGO®の完全承認は、軟骨無形成症の小児患者とその家族にとって大きな希望となります。完全承認により、この治療薬はより多くの国で利用可能となり、早期からの治療介入が可能になることで、患者の長期的な成長と生活の質の向上に寄与することが期待されます。BioMarinにとっては、希少疾患領域におけるリーダーシップをさらに強化し、同社のパイプラインの重要な資産としてのVOXZOGO®の地位を確固たるものにするでしょう。この進展は、他の希少疾患に対する革新的な治療法開発への投資を促し、遺伝子治療や精密医療の分野全体の成長に貢献すると見込まれます。投資家は、PDUFA期限に向けたFDAの最終決定と、それに続く市場展開に注目しています。

元記事: https://www.biomarin.com/news/press-releases/u-s-food-and-drug-administration-accepts-biomarins-supplemental-new-drug-application-for-full-approval-of-voxzogo-vosoritide-for-children-with-achondroplasia/

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