主要成果
Insilico Medicineは、同社のAI駆動型創薬プラットフォーム「Chemistry42」を用いて開発された新規パンTEAD阻害剤ISM6331が、進行性の悪性胸膜中皮腫の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）からFast Track指定を受けたと発表しました。これはInsilico Medicineのプログラムにとって初めてのFast Track指定であり、既存治療で進行したアンメットメディカルニーズが高い患者集団に対し、ISM6331が重要な治療選択肢となる可能性が認識されたことを示しています。
技術・臨床詳細
ISM6331は、Hippoシグナル経路の重要な下流エフェクターであるTEAD転写因子を標的とするパンTEAD阻害剤です。Hippo経路は、細胞の増殖、分化、アポトーシスを制御する重要な経路であり、その異常は多くのがんの発生と進行に関与しています。特に、悪性胸膜中皮腫では、Hippo経路の構成要素であるNF2遺伝子の変異が高頻度で見られ、TEADの異常な活性化が示唆されています。
ISM6331は、TEAD転写因子の活性を阻害することで、異常な細胞増殖を抑制し、がん細胞の死を誘導するように設計されています。前臨床モデルでは、ISM6331がHippo経路のバランスを回復させ、単剤療法および他の阻害剤との併用療法において抗腫瘍活性を示すことが確認されています。このFast Track指定は、ISM6331の開発と審査を加速させることを目的としており、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な治療法の迅速な患者提供を支援します。ISM6331のPhase 1試験の初回ヒト投与データは、2026年の欧州臨床腫瘍学会（ESMO）で口頭発表される予定です。
背景・業界文脈
悪性胸膜中皮腫は、アスベスト曝露が主な原因とされる希少かつ進行の速いがんであり、予後が極めて不良な疾患です。既存の治療選択肢は限られており、特に進行後には有効な治療法が不足しているため、新たな治療法の開発が強く求められています。Insilico MedicineのようなAI創薬企業は、従来の創薬プロセスでは見過ごされがちだった標的や、複雑な疾患経路に対する新規分子の設計において、その優位性を発揮しています。AIプラットフォーム「Chemistry42」は、ディープラーニングと生成化学を統合し、最適な分子構造を迅速に特定し、合成プロセスを効率化することで、創薬開発のリードタイムを大幅に短縮しています。
今後の展望
ISM6331のFast Track指定は、進行悪性胸膜中皮腫の治療における重要なマイルストーンであり、AI創薬の能力をさらに実証するものです。今後、Phase 1試験の結果が良好であれば、迅速な臨床開発と承認審査が期待されます。TEAD阻害剤は、中皮腫だけでなく、Hippo経路の異常が関与する他のがん種（例えば、胆管がんや卵巣がんなど）に対しても治療応用される可能性があります。Insilico Medicineは、AIを活用して、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な治療薬を継続的に創出することで、製薬業界の変革をリードしていくことが期待されます。
元記事: https://insilico.com/news/034jeh2rl1-insilico-medicine-receives-fda-fast-trac
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