主要成果
2026年7月14日、米国食品医薬品局（FDA）は、Eli Lilly and Companyが製造するRET選択的阻害剤Retevmo（セルパーカチニブ）に対し、RET融合陽性の局所進行性または転移性固形腫瘍を有する患者向けの通常承認を付与しました。この承認拡大は、先行する全身治療後に病勢が進行したか、あるいは他に満足な代替治療選択肢がない2歳以上の成人および小児患者を対象としています。
技術・臨床詳細
セルパーカチニブは、RET（rearranged during transfection）融合遺伝子変異に特異的に作用する低分子チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）です。RET融合は、甲状腺がん、肺がん、その他多くの固形腫瘍のドライバー変異として知られています。今回の通常承認は、多施設共同の国際的な臨床試験（LIBRETTO-001試験など）の結果に基づいています。これらの試験では、RET融合陽性固形腫瘍患者において、客観的奏効率（ORR）が報告され、奏効期間（DOR）も長期にわたることが示されました。安全性プロファイルも適切に管理可能であり、従来の迅速承認時と同様、全体的に忍容性が高いことが確認されています。
背景・業界文脈
RET融合陽性固形腫瘍は、特定の分子標的を持つ稀な癌であり、以前は標準的な治療選択肢が限られていました。セルパーカチニブは、2022年に成人患者に対して、2024年には2歳以上の小児患者に対して迅速承認を受けており、その有効性が認められていました。今回の通常承認への切り替えは、より広範な患者集団における本剤の持続的な臨床的利益と安全性が、追加のデータによって確立されたことを意味します。これにより、RET融合陽性癌の治療において、本剤が標準治療としての地位を固めたと言えます。
今後の展望
Retevmoの通常承認は、RET融合陽性固形腫瘍を持つ成人および小児患者にとって、重要な治療の進歩です。これにより、より多くの患者が、疾患の進行を効果的に抑制し、生活の質を向上させる可能性のある標的療法にアクセスできるようになります。また、この成功は、希少なドライバー変異を持つ他の癌に対する精密医療の開発をさらに推進するものです。将来的には、他のRET変異や非融合型RET異常を有する固形腫瘍への適応拡大の可能性も探られるかもしれません。
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