主要成果
2026年7月14日、米国食品医薬品局（FDA）は、Celcuity Inc.のRevtorpyk（gedatolisib）を、ホルモン受容体（HR）陽性、HER2陰性、PIK3CA変異のない局所進行性または転移性乳がんの成人患者に対する治療薬として承認しました。本承認により、gedatolisibはフルベストラントとの併用、またはフルベストラントおよびパルボシクリブとの併用で利用可能となり、進行乳がん患者に新たな治療選択肢が加わりました。
技術・臨床詳細
Gedatolisibは、PI3K/mTOR経路を阻害する低分子薬であり、乳がん細胞の増殖と生存に重要な役割を果たすこの経路を標的とします。承認の根拠となった第III相VIKTORIA-1試験では、gedatolisibとフルベストラントの併用療法、あるいはそれにパルボシクリブを加えた3剤併用療法が、プラセボ群と比較して統計学的に有意な無増悪生存期間（PFS）の改善を示しました。本試験では、患者の奏効率も向上し、安全性プロファイルも管理可能であることが確認されました。具体的なPFSの中央値改善や奏効率の数値は公表されていませんが、有効性が高く評価されています。
背景・業界文脈
HR陽性/HER2陰性乳がんは乳がんの中で最も一般的なサブタイプであり、特に進行性または転移性の患者では、既存の治療法に対する抵抗性や病勢進行が大きな課題となっています。PIK3CA変異のない患者に対する新たな有効な治療選択肢の必要性が高く、gedatolisibの承認は、このアンメットメディカルニーズに応えるものです。本剤は、既存のホルモン療法やCDK4/6阻害薬との組み合わせで相乗効果を発揮し、治療効果の最大化を目指します。
今後の展望
Revtorpyk（gedatolisib）の承認は、HR陽性/HER2陰性転移性乳がんの治療戦略に新たな道を開くものです。特にPIK3CA変異を持たない患者層において、標準治療に加わることで、より長期的な病勢コントロールと生活の質の向上が期待されます。今後、さらなるリアルワールドデータや長期的なフォローアップにより、その臨床的価値が確立されていくことでしょう。また、同様のメカニズムを持つ他の薬剤開発にも影響を与える可能性があります。
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