主要成果
EAACI 2026年次会議において、Wave Life Sciencesが開発中の遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬BW-20805（プラズマプレカリクレインを標的とするGalNAc結合型siRNA）の第2相臨床試験から、極めて有望な更新データが発表されました。このデータは、HAEタイプI/IIの成人患者において、HAE発作率を93%から99%も劇的に減少させ、さらに試験参加者の60%から83%が完全に無発作状態を維持したことを示しています。
技術・臨床詳細
BW-20805は、遺伝性血管性浮腫の病態生理において中心的な役割を果たすプラズマプレカリクレインを特異的に標的とする低分子干渉RNA（siRNA）です。siRNAは、標的遺伝子のメッセンジャーRNA（mRNA）を分解することで、そのタンパク質の発現を抑制します。BW-20805にはGalNAc（N-アセチルガラクトサミン）リガンドが結合しており、これにより肝臓の細胞表面にあるアシアル糖タンパク質受容体（ASGPR）を介して肝細胞に選択的に送達されます。肝臓はプレカリクレインの主要な産生部位であるため、この標的化は非常に効率的です。第2相試験の更新データでは、BW-20805の治療がHAE発作の頻度を著しく減少させるだけでなく、多くの患者が発作を完全に抑制できることが示されました。具体的には、発作率が93%〜99%減少という驚異的な数値が報告され、参加者の60%〜83%が試験期間中に無発作を維持しました。これらの結果は、BW-20805がHAEに対する非常に強力かつ持続的な治療効果を持つことを示唆しています。現在、6ヶ月ごとの投与レジメンが評価されており、これが確立されれば患者の治療負担を大幅に軽減できる可能性があります。
背景・業界文脈
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、補体制御タンパク質であるC1インヒビターの欠損または機能不全によって引き起こされる稀な遺伝性疾患です。これにより、ブラジキニンの過剰産生が生じ、皮膚、消化管、上気道などに繰り返し浮腫発作を引き起こします。上気道の浮腫は生命を脅かす可能性があり、HAE患者は頻繁な発作管理と予防的治療を必要とします。既存のHAE治療薬には、C1インヒビター補充療法やブラジキニンB2受容体拮抗薬などがありますが、より利便性が高く、長期的な予防効果を持つ治療法が求められています。RNAi治療薬は、原因遺伝子の発現を根本から抑制するという点で、HAEのような遺伝性疾患に特に有望なアプローチです。BW-20805の成功は、このモダリティのHAE治療における大きな可能性を示しています。
今後の展望
BW-20805の第2相試験の非常に強力なデータは、遺伝性血管性浮腫治療の未来を大きく変える可能性を秘めています。HAE発作率の劇的な減少と多くの患者が無発作状態を維持できるという結果は、この薬剤が既存治療に対する大きな進歩となることを示唆しています。6ヶ月ごとの投与という利便性の高さも、患者の治療アドヒアランス向上に貢献するでしょう。今後、より大規模な第3相臨床試験が開始され、BW-20805の長期的な有効性と安全性が確認されることが期待されます。もし承認されれば、BW-20805はHAEの予防的治療の新たな標準となり、患者の生活の質を劇的に改善する画期的な薬剤となるでしょう。
元記事: https://touchimmunology.com/insight/spotlight-on-hereditary-angioedema-at-eaaci-congress-2026/
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